A l'approche de l'été et pour voyager l'esprit tranquille, nous vous proposons deux guides pratiques pour vous déplacer dans de bonnes conditions :
> « Carnet pour un voyage serein » : Cet ouvrage est disponible dans les gares et les boutiques SNCF, et téléchargeable sur le site www.accessibilite.sncf.com (rubrique Dossier pratique).
> « Aéroguides : aéroports mode d’emploi » : Ces guides font le point sur l’accessibilité dans les aérogares, les services offerts, les parkings…Il existe une édition pour la France, une autre pour l’Europe (http://aeroguide-france.blogspot.com et http://aeroguide-europe.blogspot.com).

L’essai PTC 124 mené par la société PTC Thérapeutics démarrera prochainement en France, dans au moins trois centres de référence (Marseille, Nantes et Paris). Cet essai mené dans une trentaine de centres en Europe, aux USA, au Canada et en Australie vise à évaluer si la molécule PTC 124, une poudre de saveur neutre, administrée par voie orale trois fois par jour, améliore la marche ainsi que la fonction et la force musculaire, et si elle est bien tolérée par les malades. Cet essai de phase IIb fait suite à un essai de phase IIa mené aux Etats-Unis chez 38 jeunes garçons, essai qui a montré une bonne tolérance du produit en doses croissantes chez les malades et une augmentation de l’expression de la dystrophine chez plusieurs patients.

> En savoir plus sur les critères d'inclusion et le déroulement de l'essai PTC 124.

La réalisation d'essais thérapeutiques est nécessaire et essentiel pour progresser en médecine. En acceptant de participer, les personnes volontaires contribuent ainsi directement aux progrès thérapeutiques qui permettent d'apporter de nouveaux traitements.
Aujourd'hui, deux essais nécessitent la participation de malades.
- Essai TRO19622 dans l’amyotrophie spinale.
- Lancement d’une étude sur la corrélation phénotype-génotype dans la FSH.

> En savoir plus sur les objectifs de ces essais et les critères d’inclusion.

Début avril, le Génocentre d’Evry s’est transformé en incubateur à idées. Objectif : trouver des solutions innovantes répondant aux besoins d’autonomie des personnes en situation de grande dépendance.
A la question « comment améliorer l’autonomie des personnes en état de grande dépendance ? », l’AFM a répondu par la mise en place d’un projet inter-associatif baptisé « EXBA » pour Expression des Besoins en Autonomie des personnes en situation de grande dépendance. Ce projet a pour ambition de dresser l’état des lieux des besoins et plus précisément encore, d’évaluer une méthodologie expérimentale de définition des besoins.

> Lire la suite.

L’AFM lance un appel à tous les malades ayant vécu une ou plusieurs situations d'urgences médicales. Elle souhaite savoir ce qui a aidé ou manqué aux différents acteurs médicaux (SAMU, médecins, infirmières…) pour assurer une bonne prise en charge. Les témoignages permettront de proposer des recommandations pratiques afin d'améliorer la gestion des situations d'urgences auxquelles peuvent être confrontés les malades neuromusculaires.

> En savoir plus.