Le syndrome MELAS est une maladie mitochondriale grave associant myopathie, encéphalopathie, acidose lactique et accidents vasculaires cérébraux. Des chercheurs américains ayant observé une corrélation entre l’acidose lactique cérébrale et les troubles neurologiques, suggèrent qu’une diminution du taux de lactacte par le dichloroacétate (DCA) pourrait limiter le déclin neurologique. Deux essais cliniques ouverts menés par Barshop et coll. et Saitoh et coll. supportent cette hypothèse. Kaufmann et coll. ont mené un essai clinique randomisé, en double aveugle, contre placebo, sur 30 patients atteints du syndrome MELAS. Tous les patients sous DCA ont soufferts de troubles nerveux périphériques, nécessitant l’arrêt prématuré de l’essai clinique. Les effets bénéfiques potentiels du DCA dans le syndrome MELAS n’ont pu être évalués, en raison de sa forte toxicité.

Pour en savoir plus sur le syndrome de Melas.

Sources :
- Neurology ; 66(3) : 324-330 ; 14 février 2006
- Orphanews (Mars 2006)