Une équipe de chercheurs français a réussi à rendre la vue à des chiens touchés par une maladie génétique de la rétine, l’amaurose congénitale de Leber. L’équipe coordonnée, à Nantes, par Fabienne Rolling (en photo), chargée de recherche au sein de l’Unité Inserm 649 « vecteurs viraux et transfert de gènes in vivo » a utilisé une technique de thérapie génique innovante, plus précise et plus sûre que celles utilisées jusqu’à ce jour. Elle a recouru à une catégorie de vecteurs de type AAV (adeno-associated virus), qui ciblent précisément les cellules de la rétine à l’origine du dysfonctionnement visuel et limitent les risques de complications. Ces travaux ouvrent la voie à la mise en place d’essais cliniques chez l’homme.
Ces travaux, financés en partie par l’AFM grâce aux dons du Téléthon, sont publiés ce jour sur le site Internet de la revue Gene therapy.
> Lire le communiqué de presse.

Vous pouvez aussi visionner la vidéo (54 secondes) qui présente les tests comportementaux avant et après la thérapie génique :
> Format Quick Time
> Format Windows video

Une vidéo plus longue (7 mn) est disponible dans la rubrique Bibliothèque : on y suit Goeffrey, 22 ans, atteint d'amaurose congénitale de Leber, une cécité de naisssance ainsi que les travaux de l'équipe coordonnée par Fabienne Rolling.