Grâce au soutien de l’AFM, le premier essai thérapeutique français dans l’amyotrophie spinale est actuellement en cours dans 14 centres hospitaliers.
Cet essai vise à évaluer l'efficacité et la tolérance du riluzole chez des enfants et des jeunes adultes atteints d'amyotrophie spinale (SMA) de type II ou III. Il s’agit d’un essai randomisé*, en double aveugle** contre placebo***. La durée de l’étude est de 2 ans par patient, le traitement se présentant sous la forme d’une gélule (de riluzole ou de placebo) à prendre tous les matins. Au cours de ces 2 ans, 9 consultations à l’hôpital sont planifiées.

Actuellement, près de 50 personnes sont incluses dans l’essai.

Pour savoir si le riluzole est efficace, il est nécessaire que 150 enfants ou jeunes adultes participent à cet essai, lesquels doivent répondre à un certain nombre de critères, dont : âgés de 6 à 20 ans, atteints d’une SMA de type II ou III (diagnostic confirmé par une analyse génétique) ; pas d’insuffisance hépatique, d’insuffisance rénale ou d’insuffisance cardiaque grave ; pas de pneumopathie en cours ; sans infection pulmonaire en cours et sans intervention orthopédique majeure programmée ou ayant eu lieu dans l’année, etc…

Si votre enfant ou vous-même présentez ces critères d’inclusion, si lui et/ou vous êtes volontaires, vous pouvez contacter les consultations dans lesquelles se déroule cette recherche. Le médecin analysera précisément si l’entrée de votre enfant ou votre entrée dans l’essai est possible ou pas.

Les coordonnées des différentes consultations à contacter pour participer à cet essai sont les suivantes :

- Garches (Hôpital Raymond Poincaré) : Pr Estournet, Pr Barois - 01 47 10 78 90
- Paris (Hôpital Trousseau) : Dr Mayer, Dr Maincent - 01 44 73 74 38
- Lille (Hôpital Roger Salengro ) : Dr Cuisset - 03 20 44 40 57
- Vandoeuvre les Nancy (Hôpital des enfants) : Dr Rumeau, Dr Rago - 03 83 15 47 86
- Marseille (chu La Timone) : Pr Chabrol - 04 91 38 79 42
- Paris (Hôpital Necker) : Dr Desguerres, Dr Viollet, Dr Barnerias - 01 44 49 58 36
- Nice (Hôpital l’archet II) : Dr Richelme - 04 92 03 59 21
- Lyon (CHU Lyon Sud / Pierre Bénite) : Dr Berard, Dr André, Dr de Lattre - 04 78 86 10 71
- Montpellier (Hôpital Guy de Chauliac) : Pr Rivier, Dr Mercier - 04 67 33 01 82
- Limoges (CHU Depuytren) : Dr Laroche - 05 55 05 68 80
- Clermont-Ferrand (CHU Hôtel Dieu) : Dr Boespflug-Tanguy, Dr Bommelaer - 04 73 75 06 54
- Toulouse (Hôpital des enfants) : Dr Cances - 05 34 55 85 77
- Reims (Hôpital Américain) : Dr Sabouraud - 03 26 78 33 82
- Bordeaux (CH pellegrin / Pédiatrie) : Dr Husson, Dr Espil-Taris - 05 56 79 56 41

Pour tout renseignement complémentaire, vous pouvez joindre le groupe d’intérêt SMA de l’AFM au 02-31-51-77-08 (mail : sma@afm.genethon.fr) ou Dominique Charrier, chef de projet AFM, au 01-69-13-22-26 (mail : dcharrier@afm.genethon.fr)

* essai randomisé : tirage au sort qui place chaque patient dans chacun des groupes de l’essai, celui recevant le médicament ou celui recevant le placebo (le terme « randomisé » vient du mot anglais random signifiant « au hasard »).
** essai en double aveugle : ni les patients ni les médecins ne savent ce qui est donné (médicament ou placebo).
*** placebo : substance sans propriété active qui se présente sous la même forme que le médicament évalué.