Aujourd'hui et demain, plus de 200 médecins et paramédicaux spécialistes des maladies neuromusculaires (MNM) sont réunis à Evry par l'AFM qui organise les 1ères Journées de Recherche Clinique sur les maladies neuromusculaires.
Depuis sa création, l’AFM mène de nombreuses actions pour assurer l’accès au diagnostic, à la prise en charge et au traitement des personnes atteintes de MNM en contribuant notamment à la création en France d’un réseau de consultations spécialisées pour ces pathologies longtemps délaissées par le corps médical. Le soutien de l’AFM auprès du Comité National Consultatif de Labellisation (CNCL) et l’expertise de ces consultations ont permis la labellisation de 12 centres de référence comprenant 50 des 75 consultations MNM en France. Ces centres de référence ont pour mission de faciliter le diagnostic des maladies les plus rares et définir une stratégie de prise en charge médico-psycho-sociale. Ils sont également chargés d’élaborer des recommandations médicales pour harmoniser les pratiques sur le territoire national et de coordonner des projets de recherche clinique.
Grâce aux progrès accomplis ces dernières années dans la prise en charge des malades, leur espérance et leur qualité de vie se sont considérablement accrues.
L’objectif de ces 1ères Journées de Recherche Clinique est de favoriser une prise en charge optimale en prenant en compte les dernières avancées de la recherche.
Explications avec Wahiba Boucharef, directrice des actions médicales de l'AFM.

Comment est née l’idée d’organiser des Journées de Recherche Clinique ?
W.Boucharef : Les Journées de Recherche Clinique sont une évolution des Journées Jean Demos. Jusqu’ici, les Journées Jean Demos permettaient à un public large de faire le point et de confronter ses idées sur la prise en charge des maladies neuromusculaires. Avec les Journées de Recherche Clinique nous souhaitons aller plus loin. Il existe en effet désormais 12 centres de références labellisés par le Ministère de la Santé dont l’une des missions est d’élaborer des recommandations. L’AFM a eu l’idée de réunir les experts de ces centres afin de débattre sur les pratiques à valider ou à évaluer et initier ainsi le processus qui mènera à la publication de recommandations de bonnes pratiques pour les maladies neuromusculaires.

Comment pensez-vous travailler au cours de ces journées et quels thèmes avez-vous retenus ?
W.B. : Chaque centre labellisé a choisi une pathologie ou un groupe de pathologies et confrontera ses idées avec les experts présents, à la fois sur les protocoles de suivi et les stratégies diagnostiques. Des groupes de travail existent déjà et la réflexion se poursuivra quelques mois. Si un consensus se dégage, la pratique sera validée et « recommandée ». En l’absence de consensus, l’intérêt de lancer une étude destinée à déterminer quelle pratique retenir sera discuté. D’autres projets de recherche clinique seront discutés, autour de thématiques classiques comme l’étude du muscle ou de la fonction cardiaque, et plus novatrices comme la nutrition et la psychologie.

Quel est l’objectif de ces recommandations ?
W.B. : L’égalité des soins. Nous souhaitons que les malades soient aussi bien pris en charge quel que soit le centre qui les reçoit, du diagnostic au suivi thérapeutique. En tant qu’association, nous nous devons de protéger les patients et d’aider les consultations à répondre le mieux possible à leurs besoins. Nous travaillons pour cela main dans la main avec les structures de l’État. Une fois élaborées, ces recommandations seront diffusées aux 75 consultations de maladies neuromusculaires. Elles seront secondairement publiées dans une revue internationale. Aucune recommandation concernant les maladies neuromusculaires n’existe encore au plan mondial, la France sera donc pionnière. L’AFM y apportera tout son concours.