Les thérapies nouvelles développées par l’AFM grâce aux dons du Téléthon sont aujourd’hui testées sur des maladies dites « modèles », pour la plupart rares. Premières candidates naturelles aux traitements, elles permettent de faire rapidement et efficacement la preuve de concept d’une thérapie. Une fois cette étape passée, la piste thérapeutique testée peut s’appliquer à d’autres maladies, rares ou fréquentes, relevant d’une même logique physiologique.
Ainsi, certaines des pistes thérapeutiques développées pourront être appliquées à des maladies non génétiques concernant l’ensemble de la population.

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