La réalisation d'essais thérapeutiques est nécessaire et essentiel pour progresser en médecine. En acceptant de participer, les personnes volontaires contribuent ainsi directement aux progrès thérapeutiques qui permettent d'apporter de nouveaux traitements.
Il y a plusieurs mois, grâce au soutien de l'AFM, un essai dans l’amyotrophie spinale (SMA) a débuté dans 3 centres hospitaliers français. Il s’agit d’un essai multicentrique, ouvert (tous les patients recevront le traitement), chez 10 enfants et jeunes adultes SMA de type Ibis, II et III.
Aujourd’hui, 6 patients sur les 10 nécessaires sont inclus. Pour pouvoir continuer le développement de cette molécule, il est indispensable d’inclure les 4 autres patients, préférentiellement âgés de 6 à 12 ans.

L’essai TRO19622 a un double objectif:
- Il vise à évaluer la tolérance de la molécule TRO19622 chez des enfants et des jeunes adultes SMA.
- Il a également pour but de mesurer la quantité de TRO19622 dans le sang. Dans la mesure où le produit n’a pas encore été utilisé chez l’enfant, ceci est un préalable nécessaire afin de savoir si la dose, donnée oralement, fournit une quantité de TRO19622 dans le sang compatible avec une bonne efficacité et ne provoquant pas d’effets inappropriés.
Les données de cette première étude seront analysées et permettront d’ajuster les doses de TRO19622 pour une future étude clinique évaluant l'efficacité du traitement.

La durée de l’étude est de 3 mois par patient, au cours desquels 6 consultations à l'hôpital sont planifiées, dont 2 donnant lieu à des hospitalisations (une de 48 heures au début de l'étude lors de la première prise de TRO19622, puis une de 24 heures près d'un mois après le début de l'étude). Ces hospitalisations sont nécessaires afin d’effectuer des prélèvements sanguins permettant de doser le TRO19622, et d'évaluer si le traitement est bien toléré.
Par ailleurs, des visites à domicile sont réalisées à 4 reprises au cours de l'étude par des infirmières afin d’effectuer des prises de sang. Cinq électrocardiogrammes sont également réalisés en consultation chez un cardiologue choisi à proximité du domicile des patients.

Il est nécessaire que 10 enfants ou jeunes adultes participent à cet essai, lesquels doivent répondre à un certain nombre de critères, dont : âgés de 6 à 25 ans, atteints d’une SMA de type Ibis, II ou III (diagnostic confirmé par une analyse génétique) ; pas d’insuffisance hépatique, d’insuffisance rénale ou d’insuffisance cardiaque grave ; pas de pneumopathie en cours, etc…

Si votre enfant présente ces critères d’inclusion, s’il est volontaire pour participer à cet essai, vous pouvez contacter les consultations dans lesquelles se déroule cette recherche. Le médecin analysera précisément si l’entrée de votre enfant dans l’essai est possible ou pas.
Les coordonnées des différentes consultations à contacter pour participer à cet essai sont les suivantes :
- Garches (Hôpital Raymond Poincaré) : Pr Estournet - 01 47 10 78 90
- Lille (Hôpital Roger Salengro ) : Dr Cuisset - 03 20 44 40 57
- Marseille (CHU La Timone) : Pr Chabrol - 04 91 38 79 42

Pour tout renseignement complémentaire, vous pouvez joindre Valérie Cuvier, chef de projet Trophos (promoteur de l'essai), au 04-91-82-82-99 (mail:vcuvier@trophos.com) ou Carole ANDRE, chef de projet AFM, au 01-69-13-22-26 (mail : candre@afm.genethon.fr).

En octobre dernier, nous avions interrogé Antoine Béret, directeur de Trophos (promoteur de cet essai), et Thierry Bordet, chef de projet, sur le potentiel de TRO19622, la molécule découverte et entièrement développée par la biotech marseillaise, et sur l’apport de l’AFM dans cette aventure.