L’essai PTC 124 mené par la société PTC Thérapeutics démarrera prochainement en France, dans au moins trois centres de référence (Marseille, Nantes et Paris). Cet essai mené dans une trentaine de centres en Europe, aux USA, au Canada et en Australie vise à évaluer si la molécule PTC 124, une poudre de saveur neutre, administrée par voie orale trois fois par jour, améliore la marche ainsi que la fonction et la force musculaire, et si elle est bien tolérée par les malades.
Cet essai de phase IIb fait suite à un essai de phase IIa mené aux Etats-Unis chez 38 jeunes garçons, essai qui a montré une bonne tolérance du produit en doses croissantes chez les malades et une augmentation de l’expression de la dystrophine chez plusieurs patients. Le PTC 124 est une molécule qui permet de sauter les codons stop prématurés et de rétablir une partie de la production de la protéine manquante. Elle est aussi à l’essai dans la mucoviscidose.