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28/05/2008 - Myologie 2008 : Les temps forts du mercredi 28 mai
 La deuxième journée du congrès Myology 2008, dédiée au cœur, s’est ouverte sur l’intervention d’experts internationaux tels que l’américain Kenneth Chien (Boston, USA) et les Français Michel Pucéat et Christelle Monville d’I-Stem (Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques, inauguré en septembre 2007 et financé par l’AFM).
Des cellules souches embryonnaires pour réparer le cœur : du rat au singe… (Michel Pucéat)
Michel Pucéat (I-Stem, Inserm/AFM/UEVE, Evry) a présenté les dernières avancées de son équipe sur l’utilisation de cellules embryonnaires humaines dans le traitement de l’infarctus du myocarde. Depuis leurs travaux chez le rat (Stem Cells, juin 2007), les chercheurs ont progressé : ils ont expérimenté leur stratégie thérapeutique sur un modèle beaucoup plus proche de l’homme, des singes présentant un léger infarctus cardiaque. Ils ont également pu constater la différenciation des cellules embryonnaires en cellules cardiaques (cardiomyocytes) et surtout l’absence de développement tumoral que ce soit dans le cœur ou dans d’autres organes. Un nouveau pas vient d’être franchi avec l’utilisation de cellules embryonnaires dans la thérapie du cœur.
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Nouveau modèle in vitro pour tester les thérapies du cœur (Christelle Monville)
En lien avec l’équipe de Michel Pucéat, Christelle Monville (I-Stem, Inserm/AFM, UEVE, Evry) développe un modèle de cœur in vitro (appelé organotypique). Quelques jours après leur mise en culture et pendant les trois mois de l’expérience, les tranches de cœur battent spontanément et régulièrement. De plus, la fréquence de ces battements cardiaques est augmentée par l’adrénaline, démontrant bien la validité de ce modèle sur lequel il est donc désormais possible de tester des médicaments. Ce modèle a par ailleurs été utilisé par l’équipe de Michel Pucéat pour la thérapie cellulaire.
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  La mélatonine booste la thérapie cellulaire du cœur (Angelo Parini)
Angelo Parini (Inserm U858, Toulouse) a présenté les travaux de son équipe sur la thérapie cellulaire utilisant des cellules souches mésenchymateuses. Ces cellules souches adultes sont à l’origine des os, du cartilage et du tissu graisseux mais peuvent également donner d’autres types cellulaires, notamment des cellules de muscle squelettique ou cardiaque. Ayant constaté qu’après avoir été transplantées dans le cœur ou dans le rein de modèles animaux, les cellules greffées meurent à plus de 80% à cause du stress oxydatif, les chercheurs se sont attachés à augmenter leur viabilité. Ils ont ajouté de la mélatonine (connue pour son fort pouvoir antioxydant et couramment utilisée chez l’homme) dans des cellules mésenchymateuses en culture et les ont ainsi protégées contre le stress oxydatif. Une fois transplantées dans le cœur de rats ayant eu un infarctus du myocarde, ces cellules prétraitées à la mélatonine ont vécu plus longtemps, et ont permis d’améliorer de la fonction cardiaque.
 Les nanoparticules, un nouveau mode d’administration pour le saut d’exon (Alessandra Ferlini)
Les nanoparticules pourraient devenir des vecteurs intéressants pour administrer les oligonucléotides antisens, ces molécules qui permettent de « sauter » les parties erronées du gène de la dystrophine responsables de la dystrophie musculaire de Duchenne. L’équipe d’Alessandra Ferlini (Université de Ferrare, Italie) a montré que des particules de polyméthyle méthacrylate – un matériau biocompatible - d’environ 400 nanomètres de diamètre (400 millionièmes de millimètre) peuvent être revêtues d’un très faible dose d’oligonucléotides. Administrées à des souris modèles de la maladie de Duchenne, elles sont capables de délivrer le traitement directement aux cellules du cœur et des muscles squelettiques et d’y restaurer partiellement la production de dystrophine, même 60 jours après l’injection pour les muscles squelettiques. A contrario, la même dose d’oligonucléotides injectée à nu n’a eu aucun effet. Les scientifiques travaillent d’ores et déjà à rendre ces nouveaux vecteurs encore plus performants.
Myozyme® et maladie de Pompe adulte : des résultats encourageants à confirmer
Dans le cadre du symposium Genzyme organisé le mercredi soir lors du Congrès Myologie 2008, Pascal Laforêt (Institut de Myologie, Paris) a présenté pour la première fois en France les résultats de l’essai international sur le traitement de la maladie de Pompe adulte avec le Myozyme®. Ce médicament, développé par la société Genzyme, est une enzyme recombinante humaine (l’alglucosidase alpha) capable de remplacer l’enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) déficitaire chez les personnes atteintes de maladie de Pompe.
Cet essai thérapeutique de phase II/III, multicentrique, international, et contrôlé/versus placebo évaluait l’efficacité d’un traitement de 18 mois chez 90 patients avec une forme modérée de maladie de Pompe adulte. Les résultats préliminaires montrent globalement que le Myozyme® a stabilisé l’évolution de la maladie. Les deux critères principaux d’évaluation – la distance marchée sur 6 minutes et la capacité vitale - étaient significativement augmentés dans le groupe traité par le Myozyme®. Cependant, il n’y avait pas de différence significative entre Myozyme® et placebo pour les autres critères d’évaluation. Des effets secondaires modérés ont été observés dans les deux groupes, dont certains ont entraîné la sortie de 4 patients de l'essai. Pour conclure à une véritable efficacité du Myozyme® sur la forme adulte de la maladie de Pompe, Pascal Laforêt précise qu’il faut attendre de savoir si les patients du groupe placebo vont s’améliorer durant les 6 mois à venir où ils vont prendre le véritable traitement.
Progeria : mise en place d’un protocole clinique
Mercredi après-midi, Nicolas Lévy (Inserm, Marseille) a annoncé la mise en place d’un protocole clinique concernant une maladie rare du vieillissement accéléré, la progeria. Cet essai qui devrait concerner 25 enfants en Europe permettra de tester l’efficacité de la combinaison de deux molécules existantes pour ralentir la progression de cette maladie incurable qui conduit au décès avant l’âge de 15 ans. Depuis l’identification du gène en 2003 par l’équipe marseillaise, cinq ans ont suffi aux chercheurs pour comprendre les mécanismes physiopathologiques de la maladie (accumulation d’une protéine toxique dans la cellule), identifier une piste thérapeutique qui vise à diminuer ou supprimer l’effet toxique, et effectuer des tests précliniques chez la souris.
La progeria est une laminopathie : elle est causée par un défaut du gène LMNA codant les lamines A/C. Depuis la découverte de l’implication de ce gène LMNA dans la dystrophie musculaire d'Emery-Dreyfus en 1999, plus de 10 maladies héréditaires touchant différents tissus ont été identifiées comme étant liées de façon directe ou indirecte à la dysfonction des lamines A/C : une forme de neuropathie périphérique (maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 2B1), une forme de myopathie des ceintures (LGMD 1B), une forme de lipodystrophie partielle familiale, une forme de dysplasie mandibulo-acrale, des maladies du vieillissement prématuré (progéria, syndrome de Hutchinson-Gifford) et, récemment, de nouveaux syndromes : syndrome cœur-main de type slovène et une forme atypique du syndrome de Werner.
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