Aujourd’hui, le traitement de thérapie génique du déficit immunitaire ADA-SCID, développé grâce aux dons des Téléthons français et italien, fait l’objet de la première demande d’Autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe. Demain, sans aucun doute, d’autres traitements feront cette même démarche car c’est grâce à ce précieux sésame que les malades concernés peuvent bénéficier des traitements.

Qu’est-ce qu’une AMM ?
Comme son nom l’indique, l’Autorisation de mise sur le marché, plus connue sous son abréviation AMM, permet à un industriel de commercialiser le médicament qu’il a développé. Une fois l’AMM obtenue, les médecins sont autorisés à prescrire le traitement aux malades. Par ailleurs, l’industriel peut alors demander le remboursement du médicament par l’assurance maladie. Toutefois, celui-ci n’est pas automatiquement accordé.

Un médicament qui a une AMM peut-il être prescrit pour n’importe qu’elle maladie ?
Non. Une AMM est délivrée à un traitement pour une ou plusieurs indications précises. Si ce médicament peut être utile pour d’autres maladies, l’industriel qui le produit devra demander une extension d’AMM.

Qui délivre l’AMM ?
Un médicament peut avoir une AMM nationale ou européenne pour les médicaments orphelins. Cela signifie que l’industriel aura l’autorisation de commercialiser son traitement uniquement en France ou dans l’ensemble de l’Europe.
En France, l'AMM est délivrée par l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps) après avis d’une commission d’experts scientifiques. En Europe, l’AMM est délivrée par l’Agence européenne des médicaments (EMEA).

Les médicaments destinés aux maladies rares ont-ils une AMM différente ?
Non. L’Afssaps et l’EMEA ont le même degré d’exigence de qualité et de sécurité pour les maladies rares que pour les fréquentes. Cependant, les maladies rares affectant par définition peu de personnes, les essais cliniques sur un grand nombre de malades — des milliers — ne sont pas exigés. Par ailleurs, lorsqu‘un traitement obtient le statut de médicament orphelin auprès de l’EMEA, l’industriel bénéficie d’aides techniques pour le développement puis, s’il obtient l’AMM européenne, il aura 10 ans de droit exclusif d’exploitation du médicament, c’est-à-dire qu’aucun autre laboratoire ne pourra fabriquer ce produit.

Combien de médicaments orphelins ont reçu une AMM européenne ?
A ce jour, 47 médicaments orphelins — dont un pour une maladie neuromusculaire à savoir la maladie de Pompe — ont reçu une Autorisation européenne de mise sur le marché. En outre, il faut signaler que la plupart de ces médicaments concernent des sous-types de maladies fréquentes comme des cancers rares par exemple.

Que se passe-t-il si un traitement n’a pas d’AMM ?
En France, dans l’attente d’une AMM, un médicament qui a pour objectif de traiter une maladie grave ou rare pour laquelle il n'existe pas d’alternative thérapeutique, et qui présente un bénéfice attendu pour les malades, peut bénéficier d’une procédure d’Autorisation temporaire d’utilisation (ATU). Ces médicaments ne sont alors délivrés que par les pharmacies des hôpitaux. Par ailleurs, l'ATU concerne soit un patient donné (ATU nominative), soit un groupe de patients (ATU dite de cohorte) et est délivrée pour un an maximum.
Enfin, les médecins peuvent délivrer un médicament pour d’autres maladies que celle initialement prévue dans le cadre de l’AMM. Dans ce cas, ils le font sous leur responsabilité, c’est-à-dire que si un problème survient, ils pourront être mis en cause. En outre, le traitement n’est alors pas pris en charge par l’assurance maladie.