Alors que de nombreux traitements sont aux portes des essais cliniques, les dons du Téléthon sont plus précieux que jamais car leur coût est colossal comme l’explique Hafedh Haddad, chargé de projet clinique à Généthon.

Hormis le coût du traitement, quels sont les autres postes qui entrent en compte dans le budget global d’un essai clinique ?
Hafedh Haddad : Chaque essai a son propre budget, mais il est possible d’en décrire les grandes lignes. Ainsi, une partie concerne “le surcoût hospitalier”. Celui-ci correspond aux examens médicaux et au temps que le personnel de la structure médicale consacre à l’essai qui vient en plus de son travail habituel. Le budget comprend également le coût de la CRO (Contact research organisation). Ces entreprises de services sont spécialisées dans la mise en place des essais, leur contrôle qualité, l’analyse des résultats et la rédaction du rapport final. A cela, s’ajoute la prise en charge des volontaires, à savoir les déplacements, l’hébergement, les repas pour eux-mêmes et pour un ou plusieurs accompagnants. Parfois, il faut en outre équiper les centres participant à l’essai avec du matériel particulier. Enfin, il faut compter les coûts propres au promoteur de l’essai : assurance, fonctionnement interne, etc..

Au final, combien coûte un essai clinique ?
H. H. : Les industriels ont coutume d’indiquer que le coût des phases 1 et 2 est de l’ordre du million d’euros pour chacune. Lors de ces deux étapes, le traitement est évalué sur 10 à 100 volontaires durant quelques semaines à quelques années. La phase 3 qui peut s’adresser à plusieurs milliers de malades durant des années se compte quant à elle en dizaines de millions d’euros.

Dans la mesure où les essais menés pour les maladies rares concernent par définition un petit nombre de malades, ces études coûtent-elles moins cher ?
H. H. : Non car les traitements innovants de type thérapie génique nécessitent une surveillance accrue et de plus longue durée, ainsi que des tests plus nombreux, plus pointilleux et de fait plus coûteux. Par ailleurs, ces essais impliquent un plus grand nombre d’intervenants et donnent lieu à des cahiers d’observations et un contrôle qualité plus complexes. Leur coût global est donc équivalent à celui des phases 1 et 2 des études menées pour les traitements classiques. Ainsi, le budget d’un essai de phase 1-2 de thérapie génique comme celui qui vient de débuter dans le syndrome Wiskott-Aldrich se situe entre 2 et 3 millions d’euros.

Qui paye les essais cliniques ?
H. H. : Un essai clinique est du domaine de la recherche et non du soin. Il ne peut donc pas être pris en charge par la Sécurité sociale et son coût est entièrement à la charge du promoteur. Pour reprendre l’exemple de l’essai dans le syndrome Wiskott-Aldrich, dont Généthon est le promoteur, celui-ci est de fait très largement financé par les dons du Téléthon.

Propos recueillis par Françoise Dupuy Maury