Essais soutenus par l'AFM

Maladies de Sanfilippo

Mise à jour : 15/06/2009


Deux études :

1/ Etude  : Essai de thérapie génique in vivo par AAV chez des malades atteints de la maladie de Sanfilippo (MPSIII B)

Type de thérapie : Thérapie génique

Produit : AAV-NaGlu

Phase : Développement pré-clinique

2/ Etude : Essai de thérapie génique in vivo par AAV chez des malades atteints de la maladie de Sanfilippo (MPSIII A)

Type de thérapie : Thérapie génique

Produit : AAV-SGSH

Phase : Développement pré-clinique

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