Essais soutenus par l'AFM

Dystrophies musculaire de Duchenne et de Becker

Mise à jour : 25/06/2008


Trois types d'études :

1/ Etude en cours : Saut d’exon par injection systémique d'oligonucléotides anti-sens chez des malades

Type de thérapie : Thérapie génique

Produit : Oligonucléotide

Phase : I/II

2/ Etude en cours : Essai de thérapie génique avec plasmide contenant l’intégralité de la séquence codante du gène dystrophine. Voie intra-vasculaire / locorégionale.

Type de thérapie : Thérapie génique

Produit : Plasmide nu intégrant le gène de la dystrophine

Phase : Développement pré-clinique

3/ Etude en cours : Greffe de myoblastes

Type de thérapie : Thérapie cellulaire

Produit : Myoblastes

Phase : Phase I

4/ Etude en cours : Saut d'exon par AAV-U7

Type de thérapie : Thérapie génique

Produit : AAV-U7

Phase : Développement pré-clinique

Promoteur : Généthon
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