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Essais soutenus par l'AFM
Dystrophies musculaire de Duchenne et de Becker
Trois types d'études :
1/ Etude en cours : Saut d’exon par injection systémique d'oligonucléotides anti-sens chez des malades
Type de thérapie : Thérapie génique
Produit : Oligonucléotide
Phase : I/II
2/ Etude en cours : Essai de thérapie génique avec plasmide contenant l’intégralité de la séquence codante du gène dystrophine. Voie intra-vasculaire / locorégionale.
Type de thérapie : Thérapie génique
Produit : Plasmide nu intégrant le gène de la dystrophine
Phase : Développement pré-clinique
3/ Etude en cours : Greffe de myoblastes
Type de thérapie : Thérapie cellulaire
Produit : Myoblastes
Phase : Phase I
4/ Etude en cours : Saut d'exon par AAV-U7
Type de thérapie : Thérapie génique
Produit : AAV-U7
Phase : Développement pré-clinique
Promoteur : Généthon
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