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Essais soutenus par l'AFM
Dystrophies musculaire de Duchenne et de Becker
Quatre types d'études :
1/ Saut d’exon par injection systémique d'oligonucléotides anti-sens chez des malades
Type de thérapie : Thérapie génique
Produit : Oligonucléotide
Phase : II
2/ Essai de thérapie génique avec plasmide contenant l’intégralité de la séquence codante du gène dystrophine. Voie intra-vasculaire / locorégionale.
Type de thérapie : Thérapie génique
Produit : Plasmide nu intégrant le gène de la dystrophine
Phase : Développement pré-clinique
3/ Essai randomisé en double aveugle versus placebo évaluant l'efficacité de l'association IEC et bétabloquant pour retarder l'apparition et la progression de l'insuffisance cardiaque
Type de thérapie : Pharmacologie
Produit : Nebivolol
Phase : Phase III
4/ Saut d'exon par AAV-U7
Type de thérapie : Thérapie génique
Produit : AAV-U7
Phase : Développement pré-clinique
Promoteur : Généthon
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