Etude à venir : Traitement par combinaison de médicaments de la progeria

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Produit : Combinaison de 2 molécules : amino-biphosphonates et statines

Phase : I/II 

 

Rationnel : La Progeria, appelée aussi syndrome de Hutchinson-Gilford, est une pathologie qui se traduit par un vieillissement accéléré et le décès précoce des enfants atteints. Elle est due à des mutations du gène LMNA qui code les lamines A/C. Ces anomalies se traduisent notamment par l’accumulation toxique dans les cellules de pré-lamine A, la forme immature de la protéine Lamine A. A l’heure actuelle, il n’existe pas de traitement ayant une indication dans cette pathologie.

Investigateur coordonnateur : Nicolas Lévy (CHU La Timone, Marseille, France)

 

Centre investigateur : Nicolas Lévy (CHU La Timone, Marseille, France)

 

Critère d'inclusion : Diagnostic de Progeria.

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