Essais soutenus par l'AFM

Dystrophies musculaires des ceintures

Mise à jour : 15/06/2009


Trois études :

1/ Transfert du gène AAV2/1- gamma sarcoglycane dans les dystrophies musculaires des ceintures de type 2C

Type de thérapie : Thérapie génique

Produit : AAV gamma-sarcoglycane

Phase : I

Promoteur : Généthon

2/ Transfert du gène alpha-sarcoglycane

Type de thérapie : Thérapie génique

Produit : AAV alpha-sarcoglycane

Phase : Développement pré-clinique

Promoteur : Généthon

3/ Evaluation d'un inhibiteur de la mannosidase-I dans l'alpha-sarcoglycanopathie

Type de thérapie : Pharmacologie

Produit : Kifunensine

Phase : Développement pré-clinique

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