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Essais soutenus par l'AFM
Dystrophies musculaires des ceintures
Trois études :
1/ Transfert du gène AAV2/1- gamma sarcoglycane dans les dystrophies musculaires des ceintures de type 2C
Type de thérapie : Thérapie génique
Produit : AAV gamma-sarcoglycane
Phase : I
Promoteur : Généthon
2/ Transfert du gène alpha-sarcoglycane
Type de thérapie : Thérapie génique
Produit : AAV alpha-sarcoglycane
Phase : Développement pré-clinique
Promoteur : Généthon
3/ Evaluation d'un inhibiteur de la mannosidase-I dans l'alpha-sarcoglycanopathie
Type de thérapie : Pharmacologie
Produit : Kifunensine
Phase : Développement pré-clinique
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