En modifiant la fonction d'un gène présent naturellement dans nos cellules, des chercheurs de Généthon, le laboratoire du Téléthon, ont obtenu en 2004 un saut d'exon qui rétablit durablement la production d'un dystrophine musculaire de Duchenne (souris mdx).Cette avancée pourrait s'appliquer non seulement à la myopathie de Duchenne mais aussi à d'autres maladies neuromusculaires, et, plus largement, à d'autres maladies génétiques.
Explications en images de cette intervention réussie sur l'ARN.
Mise en ligne : juin 2005.

La génétique animée
Savez-vous de combien de cellules est composé le corps humain ? De quoi sont formés les chromosomes ? Ce qu'est l'hérédité ? Si vous voulez être incollable sur la génétique, téléchargez l'animation et testez vos connaissances grâce aux quiz qui sont proposés à la fin de chaque animation.

Intégrer dans une cellule un gène fonctionnel pour compenser le dysfonctionnement d'un gène défectueux : c'est la thérapie génique proprement dite. Le principal problème aujourd'hui concerne les vecteurs. Ce n'est pas la stratégie du transfert de gènes qui est à remettre en cause, mais plutôt les outils utilisés. D'Evry à Nantes ou Harvard, le réseau mis en place par l'AFM depuis 1998 développe des vecteurs capables de transporter le gène-médicament au cœur des cellules.
Pour en savoir plus sur les principes de cette technique et l'engagement de l'AFM, cliquez sur l'animation.