Demain, une trentaine d’experts des biothérapies innovantes et des maladies génétiques oculaires seront réunis à Généthon (Evry) pour dresser un premier bilan des travaux menés dans le cadre du Réseau Thérapie Génique Oculaire (R-TGO).

L’expertise et le savoir-faire des équipes de l’Assistance Publique - Hôpitaux de Paris et la collaboration de l’Association Française contre les Myopathies (AFM) ont permis d’obtenir une Autorisation européenne de Mise sur le Marché pour le produit dénommé Firdapse© (Amifampridine) utilisé pour le syndrome de Lambert-Eaton.

95 200 117 euros : c’est le résultat final de la 23ème édition du Téléthon organisée les 4 et 5 décembre derniers par l’AFM et France Télévisions avec le soutien des radios du groupe Radio France. Ce résultat, dans un contexte difficile, témoigne de l’attachement du grand public aux valeurs de solidarité et de dépassement de soi défendues par l’AFM.
> Lire le dossier de presse "Portes ouvertes sur l'AFM" - 11 pages.

Généthon, le laboratoire de l’Association Française contre les Myopathies (Téléthon), vient d’obtenir le feu vert des autorités sanitaires françaises et anglaises pour le démarrage d’un essai clinique de thérapie génique de phase I/II pour un déficit immunitaire rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS).
Cet essai, dont Généthon est le promoteur, sera mené parallèlement, en France, par les Pr Alain Fischer , Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina à l’hôpital Necker-Enfants Malades et, en Angleterre, par le Pr Adrian Thrasher au Great Ormond Street Hospital de Londres. A quelques jours de la 3ème journée internationale des maladies rares (28 février) consacrée à la recherche, le démarrage de cet essai marque un nouveau pas vers la guérison pour une maladie rare grâce aux biothérapies innovantes.