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La Recherche
Les premiers résultats obtenus en thérapie génique et en thérapie cellulaire ont concerné des maladies rares et offrent de réelles perspectives pour celles qui attendent. Même si le chemin promet d’être long et difficile – il faudra notamment adapter les approches thérapeutiques aux spécificités de chaque maladie -, l’AFM met tout en œuvre pour faire progresser des thérapeutiques innovantes.
Les banques d'ADN et de tissus : collecter et stocker la matière première de la recherche
Tout comme 80% des maladies rares, les maladies neuromusculaires sont pour la plupart d'origine génétique. Trouver l'anomalie génétique responsable d'une maladie nécessite de disposer de l'ADN des membres d'une même famille et de plusieurs familles pour rechercher un lien entre le génome et ses modifications, et la maladie. L'AFM a donc contribué à la création et au soutien de 14 banques d'ADN.Afin de favoriser l'analyse physiologique et physiopathologique des maladies rares, l'AFM a constitué, en 1996, une Banque de Tissus pour la Recherche (BTR) qui assure la collecte, le stockage et la distribution d'échantillons tissulaires aux équipes de recherche.Pour en savoir plus sur les banques d'ADN et de tissus, cliquez ici.
Généthon : des gènes aux thérapeutiquesAujourd'hui Généthon est entré de plain-pied dans l'ère des essais thérapeutiques : mise en place de 6 projets cliniques stratégiques pour des maladies neuromusculaires et des déficits immunitaires, collaboration à des essais concernant l'épidermolyse bulleuse, l'adrénoleucodystrophie... et ouverture en 2005 d'une unité de productions de vecteurs cliniques.Généthon poursuit, par ailleurs, la recherche sur des pistes thérapeutiques émergentes notamment le saut d'exon et les cellules souches. Pour en savoir plus, visitez le site de Généthon.
Génopole : favoriser le transfert de la recherche fondamentale à la recherche appliquée
Face au succès de Généthon, une volonté politique est née et l'Etat a pris le relais. Le savoir-faire de Généthon a pu être tranféré aux Centres nationaux de Séquençage et de Génotypage installés au sein de Genopole Evry initié par l'AFM en 1998.
Décrypthon : étudier les protéines et leurs interactionsPour connaître les protéines et leurs interactions, l'AFM a lancé en 2001, Décrypthon. Une cartographie (comparaison de 550 000 protéines du monde vivant) a été réalisée grâce à la puissance de calculs des ordinateurs de 75 000 internautes et mise à disposition de la communauté scientifique. Des appels d'offres ont été lancés par l'AFM pour utiliser cette base de données. Pour en savoir plus, visitez le site Décrypthon.
L'Institut de Myologie : approfondir les connaissances sur le muscleLe GIS Institut des Maladies Rares : développer la recherche fondamentale sur les maladies raresLa création de cet Institut marque, pour la première fois, la réunion, autour des maladies rares, des associations de malades, des ministères et des organismes publics dans un projet commun visant à stimuler, développer, coordonner et rationaliser la recherche sur les maladies rares. Pour en savoir plus, visitez le site de l'Institut des maladies rares.
Ce livret explique en trois grands chapitres la stratégie de l'AFM autour de la question des maladies rares : présentation de l'association, de sa stratégie d'intérêt général et de sa logique d'innovation; comment l'AFM développe des outils et des programmes utiles aux maladies rares ainsi que des thérapeutiques innovantes; comment les malades neuromusculaires ont développé des solutions innovantes pour lutter contre leurs maladies, la plupart de ces actions étant applicables à d'autres pathologies rares.
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