L'AFM s'est engagée dans le développement des thérapeutiques avec la volonté de ne négliger aucune piste. Elle encourage toutes les initiatives qui émergent des laboratoires, soutient les travaux pré-cliniques et, lorsqu'une nouvelle piste prometteuse se confirme, s'attache à identifier les maladies rares potentiellement candidates à cette technique et a soutenir les essais cliniques sur les maladies "modèles".
Pour en savoir plus sur ces pistes thérapeutiques, visiter la rubrique Recherche.

Son objectif restant la guérison, l'AFM favorise dès que possible l'application à l'Homme des nouvelles stratégies thérapeutiques. En 2001, elle s'est associée au Comitate Telethon italien pour lancer un appel d'offres commun dont l'objectif est d'associer des équipes françaises et italiennes dans la mise en oeuvre d'essai clinique pour les maladies rares. Au total, elle a prévu, dans le cadre de son programme Nouvelle Frontière, de financer, d'ici 2007, une quinzaine d'essais de thérapies génique ou cellulaire sur des maladies rares dites "modèles". Ces essais permettront de valider l'efficacité thérapeutique d'une stratégie, avant d'envisager le transfert sur d'autres maladies répondant à des problématiques similaires.
Ainsi, au-delà des essais concernant les maladies neuromusculaires, l'AFM apporte son soutien aux essais cliniques en cours ou à venir.
Pour en savoir plus, consulter la liste des essais.