>> Le 20 novembre, Philippe Douste Blazy ministre de la santé, accompagné du ministre de la recherche et de la secrétaire d'Etat aux personnes handicapées, annonçait le Plan national maladies rares 2005-2008. Cette annonce mettait en oeuvre une des dispositions de la loi de santé publique d'août 2004 qui avait retenu les maladies rares comme une des 5 priorités stratégiques de santé publique. Evénement historique dans la reconnaissance des maladies rares, ce plan balayait l'ensemble de la problématique, de la recherche aux soins, à l'information et à la prise en charge.

Il se déclinait autour de 10 axes dont l'AFM partage les grands objectifs. Mieux connaître l'épidémiologie de ces maladies; développer l'information; former des professionnels de santé; reconnaître les maladies rares dans le dispositif des affections de longue durée; mieux organiser le dépistage et le diagnostic; poursuivre l'effort en faveur des médicaments orphelins sont autant d'orientations préconisées de longue date par l'AFM. L'épine dorsale de ce plan est sans nul doute la labellisation et le financement des centres de références (40 millions d'euros de nouveaux crédits) qui sont, à terme, une réelle avancée dans la prise en charge des patients.
Du côté de la recherche, l'Etat, ce qui était nouveau, s'engageait sur la durée du plan.
> Consulter le Plan National Maladies Rares 2005-2008.

>> Le 23 octobre 2007, l'AFM a interpellé les députés et les sénateurs pour leur faire part de ses inquiétudes. "Aujourd’hui, nos inquiétudes sont profondes : 1/ sans système de soins basé sur la solidarité la plus large, sans politique nationale de recherche pour les maladies rares, tout espoir pour nos malades d’accéder aux médicaments s’évanouit définitivement. 2/ sans véritable droit à compensation pour nos enfants, tout espoir de les voir devenir des citoyens à part entière disparaît".
> Lire la suite.

>> Lors du symposium « L’Europe et les maladies rares, un espoir à la mesure des attentes des malades et des familles » organisé le 10 octobre 2008 par l'Alliance Maladies Rares en partenariat avec l'AFM, le Président de la République a adressé un message rappelant ses engagements pris, le 7 mars dernier, lors d’un entretien avec Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM.
Le Président a notamment confirmé qu'un second plan maladies rares sera élaboré en 2009 et débutera au plus tard en 2010, afin de pérenniser et poursuivre l'effort engagé.
L’AFM se réjouit des engagements du Président de la République qui confortent son combat et ses actions quotidiennes pour la reconnaissance des maladies rares.
> Lire la suite.

Dans un courrier reçu le 14 octobre 2008 et adressé à la Présidente de l'AFM, Roselyne Bachelot, Ministre de la Santé, de la Jeunesse, des Sports et de la Vie associative, confirme l'engagement du Gouvernement en faveur des maladies rares : "Je me suis engagée le 13 mai 2008, à l'occasion de la réunion du comité de suivi de ce plan, à ce que l'effort engagé dans le cadre du plan maladies rares soit poursuivi. Ses acquis seront pérennisés, qu'il s'agisse du financement des centres de références, du financement de la recherche ou du financement d'Orphanet.
Plus précisément, les 132 centres de références seront financés en 2009 à hauteur de 40 millions d'euros. Le thème maladies rares du plan hospitalier de recherche clinique sera financé à hauteur de 2,5 millions d'euros. Les 475 centres de compétences, s'articulant avec les centres de références en réseaux de soins, poursuivront leur activité."
> En savoir plus sur l'engagement du Ministre de la Santé.

>> Le 9 juin 2009, le Conseil « emploi, politique sociale, santé et consommateurs » de l’Union Européenne a adopté un texte majeur demandant aux gouvernements des pays européens la mise en place, d’ici 2013, de stratégies nationales pour les maladies rares. Sur la base de l’exemple français, cette recommandation met l’accent sur la nécessité d’une approche globale permettant la reconnaissance, la prévention, le diagnostic, les soins et la recherche pour ces maladies. Elle insiste également sur la nécessaire implication des associations de malades.
Pour l'AFM, la France doit aujourd'hui conserver cette longueur d’avance avec un 2d plan national à partir de 2010 dont l’objectif majeur doit être la mise au point de thérapies innovantes. Un objectif ambitieux qui nécessite la mobilisation rapide de l’ensemble des ministères concernés.
Lire le communiqué de presse.

>> L'AFM, l'Alliance Maladies Rares et Eurordis ont exprimé, le 22 avril 2010, dans une lettre commune adressée aux quatre ministres en charge du second Plan Maladies Rares, leur inquiétude quant aux mesures en cours d'élaboration. Au centre de leurs préoccupations, le manque de pilotage et l'insuffisance des moyens mis dans le projet.
Dans cette lettre, les trois associations estiment, en effet, que les propositions issues des travaux préparatoires ne sont "pas toutes à la hauteur de l'ensemble des besoins et les moyens financiers demandés, à peine équivalents à ceux du premier plan, sont bien modestes au vu des enjeux. (...) En tant que représentants de l'ensemble des patients au sein des instances du précédent plan, nous sommes particulièrement inquiets sur le contenu et l'avenir de ce second Plan national Maladies Rares".