Le 20 novembre, Philippe Douste Blazy ministre de la santé, accompagné du ministre de la recherche et de la secrétaire d'Etat aux personnes handicapées, annonçait le Plan national maladies rares 2005-2008. Cette annonce mettait en oeuvre une des dispositions de la loi de santé publique d'août 2004 qui avait retenu les maladies rares comme une des 5 priorités stratégiques de santé publique. Evénement historique dans la reconnaissance des maladies rares, ce plan balayait l'ensemble de la problématique, de la recherche aux soins, à l'information et à la prise en charge.

Il se déclinait autour de 10 axes dont l'AFM partage les grands objectifs. Mieux connaître l'épidémiologie de ces maladies; développer l'information; former des professionnels de santé; reconnaître les maladies rares dans le dispositif des affections de longue durée; mieux organiser le dépistage et le diagnostic; poursuivre l'effort en faveur des médicaments orphelins sont autant d'orientations préconisées de longue date par l'AFM. L'épine dorsale de ce plan est sans nul doute la labellisation et le financement des centres de références (40 millions d'euros de nouveaux crédits) qui sont, à terme, une réelle avancée dans la prise en charge des patients.
Du côté de la recherche, l'Etat, ce qui était nouveau, s'engageait sur la durée du plan.
> Consulter le Plan National Maladies Rares 2005-2008.

Le 23 octobre 2007, l'AFM a interpellé les députés et les sénateurs pour leur faire part de ses inquiétudes. "Aujourd’hui, nos inquiétudes sont profondes : 1/ sans système de soins basé sur la solidarité la plus large, sans politique nationale de recherche pour les maladies rares, tout espoir pour nos malades d’accéder aux médicaments s’évanouit définitivement. 2/ sans véritable droit à compensation pour nos enfants, tout espoir de les voir devenir des citoyens à part entière disparaît".
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