Un plan stratégique, AFM 2012, a été élaboré pour relever les défis de demain dans un contexte en pleine mutation (multiplication des essais, coût et spécificité du développement clinique pour les maladies rares, évolution du contexte législatif...).

> Afficher des résultats concrets chez l'Homme :
- Faire au moins une 2ème preuve d'efficacité de la thérapie génique (hors immuno-déficience) et valider la thérapie du gène par un essai démontrant l'efficacité d'un traitement sur des patients atteints de maladies neuromusculaires.
- Faire la preuve de l'efficacité de la thérapie cellulaire dans le coeur et les petits muscles; réaliser les premiers essais d'administration systémique chez l'Homme.
- En pharmacologie, sélectionner la meilleure moélcule par pathologie et la suivre jusqu'à sa mise sur le marché. Faire prendre en charge par d'autres les essais sur le potentiel des molécules.

> Raccourcir les délais entre recherche fondamentale et la mise sur le marché des traitements (préparer le réseau clinique, structurer les collaborations internationales...).

> Prioriser les choix de financements pour viser un objectif clair : l'efficacité thérapeutique.

> Recentrer nos actions sur la maladie : présence aux côtés des malades et des familles à chaque étape clé de la maladie, prévention, accompagnement des familles auprès des réseaux de soins.

> Accompagner les familles susceptibles de participer, participant ou ayant participé aux essais cliniques.

> Identifier en continu les nouveaux besoins des malades pour adapter nos actions.

> Mettre en oeuvre, notamment pour les personnes en situation de grande dépendance, des solutions innovantes sur l'accès à la formation et à l'emploi, les aides techniques (baisse des coûts, développement de nouveaux produits) ou encore le répit ou le développement de places d'hébergement (induit par le vieillissement des malades).

> 0 euro à la charge des malades : aucun frais tant médicaux que sociaux.

> Agir sur la règlementation pour faciliter le développement de traitements innovants pour les maladies rares.

> Faire accepter le financement du coût des soins et des traitements issus des thérapies innovantes.

> Confirmer les acquis de la loi du 11 février 2005 et accélérer le chemin vers la citoyenneté pleine et entière.

> Sécuriser et développer le Téléthon.

> Diversifier et développer de nouvelles ressources hors Téléthon.

> Inventer de nouvelles formes de partenariat avec le public et le privé, au niveau national, européen et même international ("nouveau modèle économique").

> Développer la politique de valorisation pour garantir l'accès des traitements aux malades (brevet, licence, copropriété) et permettre un juste retour financier, le cas échéant.

> Réaffirmer le rôle du Conseil d'administration de l'AFM dans la définition des orientations stratégiques et leurs déclinaisons dans les différentes entités AFM et bras armés.

> Favoriser les synergies entre l'AFM et ses bras armés (Généthon, Institut de Myologie, Istem) pour assurer une cohérence et une complémentarité des actions, mutualiser les moyens et sécuriser l'efficacité.

> Adapter notre organisation aux nouveaux défis de l'association.