Une longue phase de recherche fondamentale, des innovations à tester sur des cellules et/ou sur des animaux, des essais chez des volontaires sains puis chez des malades, des retours à la paillasse, de longs dossiers administratifs à écrire, à réécrire, des collaborateurs et des partenaires à trouver et à faire travailler ensemble, des budgets à boucler... A n'en pas douter, le chemin qui mène au médicament est très long et pavé d'embûches.
Après avoir été longtemps exclues de toute recherche thérapeutique, les maladies neuromusculaires et, plus largement les maladies rares, sont aujourd'hui engagées sur ce chemin et les essais cliniques les concernant se multiplient. Avec un corollaire : leurs caractéristiques - rareté et gravité - ont amené tous les acteurs du développement des produits de santé à s'adapter.

Dossier réalisé par F. Dupuy-Maury pour VLM n°118.

Petit nombre de malades touchés, modalités d’évolution de la maladie souvent méconnues, absence de traitement curatif, manque d’intérêt des développeurs de produits de santé…, les pathologies neuromusculaires, et plus largement les maladies rares, cumulent ces spécificités.

Glossaire.

Bases de données, échelle de mesure de la fonction motrice, histoire naturelle des maladies… Dépourvus de ces outils, les médecins chargés des essais cliniques navigueraient dans le brouillard avec peu de chances d’arriver à leurs fins.

Promoteur, investigateur, pharmacien, biostatisticien, malade, volontaire sain…les essais cliniques impliquent nombre d’acteurs qui doivent « travailler » ensemble durant des années. Voici les rôles de chacun.

Quelle personne affectée par une maladie rare n’espère pas participer à un essai clinique ? Pour autant, attention de ne pas signer les yeux fermés. Participer à un essai clinique, c’est contribuer à l’avancement de la recherche mais c’est aussi un investissement qui impose certaines contraintes.