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Thérapie génique : utopie ou réalité ?

La thérapie génique n’a qu’une quinzaine d’années d’existence. Autant dire qu’à l’échelle de la médecine, c’est une discipline toute jeune, à peine émergente. Pourtant, elle suscite débats enflammés, peurs inconsidérées, fantasmes nombreux et déceptions immenses. Il faut reconnaître qu’elle paye aujourd’hui l’excès d’enthousiasme qu’elle a engendré hier. L’attente était si grande que le moindre échec est devenu une affaire d’Etat, occultant même les réussites. Une attitude qui a sans doute contribué en partie, au fait qu’en 1999, 116 essais chez l’homme avaient été lancés, alors qu’ils n’étaient plus que 77 l’année dernière. Pour les uns, cette diminution fait craindre un désintéressement, pour d’autres, elle les renforce dans l’idée que c’est une voie de garage. Or, les traitements innovants ne se sont jamais faits en un jour et la thérapie génique n’échappe pas à cette règle. Alors, quinze ans après ses premiers pas, qu’en est-il exactement de la thérapie génique aujourd’hui ? Tour d’horizon de ses limites, de ses réussites et surtout de son avenir.

Dossier réalisé par Françoise Dupuy-Maury pour VLM n°124.
Mise en ligne : octobre 2006.



« Laissez le temps à la thérapie génique d’exister »

Eugénisme, modification du patrimoine génétique de l’humanité, résultats médiocres…La thérapie génique est régulièrement mise en accusation. Serge Braun, directeur scientifique à l’AFM, se fait l’avocat de la défense.


La thérapie génique enthousiasme ou effraie, mais est-elle bien réelle ? Oui, mais… Les essais chez l’homme existent bel et bien et il arrive qu’ils aboutissent à des médicaments. Cependant, de nombreux obstacles restent à franchir.


Sur la trentaine d’essais chez l’homme en cours ou à venir soutenus par l’AFM, plus de la moitié relèvent de la thérapie génique, soit par transfert du gène-médicament, soit par chirurgie du gène malade, soit par correction génétique de cellules.


Pour introduire un gène-médicament dans les cellules, les chercheurs disposent de nombreux véhicules particuliers appelés vecteurs. Encore faut-il que ceux-ci soient sûrs et efficaces chez l’homme. Or, c’est bien là où le bât blesse aujourd’hui.


L’essai de thérapie génique dans l’adrénoleucodystrophie, mené par Patrick Aubourg, vient de débuter. Ce travail est une première pour cette maladie rare, mais aussi pour la thérapie génique en général, car le vecteur utilisé est le virus HIV.


Eliane Gluckman de l’hôpital Saint-Louis (Paris) vient de débuter un essai de thérapie génique dans la thalassémie et la drépanocytose. L’objectif est de corriger durablement les défauts de l’hémoglobine responsables de ces deux maladies du sang.
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