Avec la multiplication des essais thérapeutiques, nous sommes entrés dans l’ère des traitements pour les maladies rares en général et pour les pathologies neuromusculaires en particulier. Néanmoins,le chemin vers ces thérapeutiques est encore jalonné de nombreux obstacles.
C’est pour les identifier et trouver les moyens de les contourner que l’AFM a réuni au Génocentre d’Évry,du 15 au 17 janvier dernier, plus de 160 experts internationaux
Méthodologie des essais cliniques, voies d’administration des traitements, réactions immunitaires, évaluation des résultats… Le colloque organisé par l’AFM a mis en évidence les freins au développement des thérapeutiques innovantes et les défis à relever. Mais, il a aussi montré que des solutions existent, solutions qui nécessitent la collaboration de tous les acteurs de la recherche.
Dossier réalisé par Françoise Dupuy-Maury pour VLM n°127.
Mise en ligne : avril 2007.
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