40 chercheurs et médecins menant les 40 essais cliniques en cours ou en préparation, accompagnés d’un de leurs malades, étaient pour la première fois réunis sur le plateau du Téléthon le samedi 8 décembre 2007.
Ils ont accepté de nous parler de leurs travaux, des essais en cours et du rôle de l'AFM dans l'avancement de leurs recherches, grâce notamment aux dons du Téléthon.
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Professeur Pechanski : ''Le Téléthon permet d'avancer plus vite dans la recherche''.
Marc Pechanski est Directeur de recherche à l'INSERM. Il dirige également l'I-STEM, l'institut des cellules souches pour le traitement et l'étude des maladies monogéniques. Il se définit lui-même comme un "thérapeute expérimental" (1'06).
Docteur Heard : "Nous allons procéder à un essai thérapeutique sur la maladie de San Filippo".
Jean-Michel Heard dirige une unité de recherche à l'Institut Pasteur. Cett unité est consacrée à mettre en place des protocoles de thérapie génique poir soigner les maladies neurodégénérétatives de l'enfant.
Docteur Laforêt : "On attend avec impatience les résultats des essais en cours".
Pascal Laforêt est neurologue. Il travaille à l'hôpital de la Pitié-Salpêtrière. Ses travaux de recherche portent sur les patients adultes atteints de maladies neuromusculaires (1'13)
Docteur Meneguzzi : ''Nous souhaitons étendre à d'autres patients un premier essai qui s'est avéré fructueux''.
Guerrino Meneguzzi est Directeur d'une unité INSERM à Nice. Ses recherches sont focalisées sur les maladies génétiques de la peau (1'20).
Professeur Benveniste : "On a mis au point des essais pour un projet thérapeutique"
Olivier Benveniste est professeur de médecine à la Pitié Salpétrière. Il évoque ses travaux de recherche sur les myosites, maladies auto-immune qui attaquent le muscle, et ses premiers projets thérapeutiques après des essais réussis sur la souris.
Professeur Lévy : "Prolonger la vie des malades atteints de la Progeria"
Nicolas Lévy est professeur de génétique à Marseille, spécialiste de la Progeria, une maladie qui fait vieillir prématurément les cellules. Il va démarrer un essai chez l'enfant à partir de 2008, avec l'espoir de prévenir les risques autour de la maladie et de prolonger la vie des malades.
Professeur Cavazzana-Calvo : "Nous avons déjà procédé à des essais de thérapie génique chez l'homme"
Marina Cavazzana-Calvo est responsable du département de bioéthique à l'Hôpital Necker. Elle travailles sur des thérapeutiques innovantes pour corriger les défauts les cellules du sang (1'20).
Professeur Herson : '' Nous espérons, grâce à nos résultats actuels, arriver rapidement à guérir certaines myopathies''.
Serge Herson travaille en médecine interne à l'hôpital de la Pitié-Salpêtrière. Ses travaux de recherche portent sur les myopathies inflammatoires (myosites) (1'05).
Professeur Bachoud-Levi : "On a réalisé un premier essai de greffe intra-cérébrale"
Anne-Catherine Bachoud-Levi travaille au CHU Henri Mondor à Créteil. Ses travaux de recherche portent sur la maladie de Huntington (1'34).
Docteur Pruss : "Une étude pharmacocinétique est en cours sur des enfants atteints d'amyotrophie spinale"
Rebecca Pruss est directrice scientifique au sein de l'entreprise Trophos, spécialisée dans les biotechnologies. Ses travaux de recherche portent sur l'amyotrophie spinale.
Professeur Desnuelle : "Un essai clinique sur la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale est en cours"
Claude Desnuelle est neurologue et clinicien. Il travaille au CHU et à la faculté de médecine de Nice. Ses travaux de recherche portent sur la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (1'20).
Professeur Rolling : "Redonner la vue grâce à des vecteurs thérapeutiques"
Fabienne Rolling est professeur au laboratoire de thérapie génique de Nantes, et travaille sur les maladies de la rétine. Après avoir éussi à redonner la vue à des chiens, elle prépare des essaiscliniques, avec l'objectif de traiter les premiers patients en 2009.
Professeur Danos : ''Mes travaux portent sur la maladie de San Filippo''
Olivier Danos est Directeur de Recherche au CNRS et travaille à l'Hôpital Necker. Il nous explique ce qu'est la maladie de San Filippo, une maladie génétique neuro-dégénérative, et l'état d'avancement de ses recherches sur cette maladie (1'16).
Professeur Richard : ''Nous mettons au point de nouvelles stratégies pour soigner les dystrophies musculaires des ceintures''.
Isabelle Richard est Directeur de Recherche à Généthon. Ses travaux de recherche portent sur les dystrophies musculaires des ceintures (DMC) (1'10).
Professeur Klatzmann : ''Notre essai sur les myosites à inclusions doit débuter en 2008''
David Klatzmann, immunologiste et spécialiste des pathologies immunitaires, dirige le service Biothérapies de l'Hôpital de la Pitié-Salpêtrière (AP-HP). Il nous explique où en sont ses recherches sur les myopathies musculaires inflammatoires (polymyosites), et le rôle que joue l'AFM et le Téléthon dans l'avancée de la recherche médicale et scientifique (2'12).
Professeur Fontaine : '' On entre dans la phase de traitement des paralysies périodiques''
Bertrand Fontaine est professeur de neurologie à l'Hôpital de la Pitié-Salpêtrière. Il nous explique l'état d'avancement de ses travaux sur les paralysies périodiques liées aux maladies musculaires (1'08).
Professeur Galy : ''Nous travaillons sur un nouveau traitement pour le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)''
Anne Galy est Directeur de recherche à l'INSERM. Elle dirige également le laboratoire d'immunologie et de thérapie génique à Généthon. Elle nous explique l'état d'avancement de ses recherches concernant les malades atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) (1'26).
Professeur Duboc : ''Les essais thérapeutiques devraient permettre de faire régresser la myopathie de Duchenne''
Denis Duboc est cardiologue à l'Hôpital Cochin et professeur à l'université Paris V. Ses travaux de recherche portent principalement sur les atteintes cardiaques des maladies musculaires (1'03).
Professeur Menasché : ''Les cellules souches embryonnaires peuvent créer des nouvelles cellules cardiaques''
Philippe Menasché est chirurgien cardiaque à l'Hôpital européen Georges Pompidou. Il dirige également une unité INSERM consacrée à la thérapie cellulaire en pathologie cardiovasculaire. L'objectif des ses travaux de recherche : recoloniser des zones détruites du coeur avec des cellules souches (2'21).
Professeur Moullier : ''Aujourd'hui, des animaux atteints de maladies génétiques peuvent être traités et guéris''
Philippe Moullier est Directeur de Recherche à l'INSERM et au CHU de Nantes.Il travaille sur la mise en place d'outils afin de transférer des gènes dans des organismes vivants (1'11).
Professeur Lemarchand : ''Nos recherches sur les maladies cardiaques devraient servir les myopathies''
Patricia Lemarchand est médecin, enseignant et chercheur à l'Institut du thorax à Nantes. Ses recherches portent sur le développement de nouvelles stratégies thérapeutiques pour soigner les maladies cardiaques, en utilisant les propres cellules du patient traité. Ces recherches devraient également servir les atteintes cardiaques des myopathies (1'28).
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