Un essai clinique est une expérimentation sur l'homme (à l'opposé des expérimentations pré-cliniques sur les cultures cellulaires et les animaux) au cours de laquelle une hypothèse est testée.
C'est une étude de recherche contrôlée, réalisée chez des personnes volontaires (malades ou sains), sélectionnées selon des critères précis (cliniques, biologiques, etc.) pour répondre à des questions spécifiques de santé. Réaliser des essais cliniques selon des normes standardisées est le moyen le plus efficace et le plus sécurisé pour trouver des nouveaux traitements permettant d'améliorer la santé des personnes malades.
Les essais cliniques ne sont pas uniquement limités aux traitements (recherche dite « interventionnelle » ou essais thérapeutiques) mais sont également justifiés pour tester une nouvelle exploration dans une démarche de suivi, de prévention ou de dépistage de la maladie (recherches dites « non interventionnelles »).
Etudes interventionnelles
Un essai thérapeutique est défini comme toute étude systématique d'un produit ou d'une stratégie thérapeutique afin de mettre en évidence ou de vérifier ses propriétés, son efficacité ou sa sécurité d'emploi. Les personnes participant à l'essai thérapeutique reçoivent le produit testé pour voir s'il présente un effet (efficacité) et s'il est sans danger (tolérance). Il est impossible de connaître avec certitude à l'avance les éventuels risques et effets bénéfiques lors de la participation à un essai.
L'essai thérapeutique vise à analyser, sur une population sélectionnée (selon des critères précis définis par un protocole), et particulièrement surveillée, les effets d'un produit sur une (ou des) manifestation(s) clinique(s) précise(s) d'une maladie.
Un essai thérapeutique peut tester :
- une nouvelle molécule chimique,
- un médicament déjà connu mais pas encore utilisé dans ce type de maladie,
- de combinaisons de médicaments,
- de nouvelles stratégies thérapeutiques,
- de nouvelles technologies,
- d'autres approches thérapeutiques comme la thérapie génique, etc.
Etudes non interventionnelles
Il serait plus approprié de parler d'études non interventionnelles ou d'essais observationnels lorsqu'il s'agit uniquement d'observer une population ou un phénomène sans intervenir en quoi que ce soit sur le cours naturel de la maladie.
Sont classés dans les essais observationnels toute étude visant à :
- recueillir l'état de santé de grandes cohortes de personnes ou de populations dans les conditions naturelles d'évolution de la maladie.
Ex. : essai sur les calpaïnopathies. - trouver de meilleur(e)s tests ou procédures diagnostiques pour une maladie ou une condition pathologique particulière.
Ex. : diagnostic moléculaire d'une dysferlinopathie. - chercher la meilleure méthode de dépistage de certaines maladies ou conditions sanitaires.
Ex. : diagnostic prénatal de la SMA. - explorer les moyens d'améliorer le confort et la qualité de vie des personnes atteintes de maladies chroniques évolutives.
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