Un essai clinique est une expérimentation sur l’homme, par opposition aux essais pré-cliniques menés sur l’animal ou des cultures cellulaires.
Il s’agit d’une étude destinée à répondre à une question spécifique mais qui n’est pas nécessairement celle de l’efficacité thérapeutique, c’est-à-dire de la capacité d’un nouveau traitement à guérir ou soigner un malade.
On distingue en fait différents types d’essais cliniques.
Les essais thérapeutiques : ils testent la tolérance et l’efficacité d’un traitement.
Les essais interventionnels : ils testent une intervention auprès du malade, qu’il s’agisse d’un traitement (essai thérapeutique), d’un suivi psychologique, de consultations par téléphone…
Les essais non-interventionnels (observationnels) : ils se contentent de suivre les malades, sans intervenir. Ce sont typiquement les essais réalisés pour mieux décrire les maladies et connaître leur « histoire naturelle » : à quel âge en moyenne apparaissent les symptômes, de quels symptômes se plaignent les patients, quel est le rythme de l’évolution des symptômes etc.