De multiples étapes de recherche sont indispensables avant toute réalisation d'un essai thérapeutique chez l'homme.
Pour exposer le moins possible les volontaires (sains ou malades) participant à l'essai, des études sur la toxicité du produit, en fonction de sa dose et des modalités d'administration sont réalisées, in vitro (sur des cultures de cellules par exemple) puis sur des modèles animaux.
Les produits expérimentaux ayant donné les résultats les plus prometteurs vont pouvoir alors passer à l'étape des essais thérapeutiques.
Grâce aux essais thérapeutiques, de plus en plus d'informations (risques potentiels,  mécanisme d'action, efficacité, etc.) seront obtenues sur le nouveau produit.