Chaque essai thérapeutique a ses propres critères et recrute uniquement des personnes qui présentent un "profil" assez similaire. Pour participer à un essai thérapeutique, dans le cas des maladies neuromusculaires, le diagnostic clinique et génétique (s'il existe) de la maladie doit être connu.
Avant de participer à un essai thérapeutique, toute personne devrait être éligible pour l'étude en question. Le recours aux critères d'inclusion/non-inclusion est un principe majeur de la recherche médicale pour obtenir des résultats fiables. Les facteurs permettant à une personne de participer à un essai thérapeutique sont appelés « critères d'inclusion » et ceux qui l'en empêchent constituent les « critères de non-inclusion ». Ces critères sont basés sur des facteurs tels que l'âge, le sexe, le type et le stade de la maladie, les antécédents médicaux, les maladies associées, les traitements antérieurs, les traitements en cours, etc. C'est pourquoi, deux personnes, même avec la même maladie, ne sont pas toujours susceptibles de rentrer dans le même essai.
Il est important de noter que les critères d'inclusion et de non-inclusion ne sont pas établis pour rejeter personnellement quelqu'un. Ils servent à identifier correctement les participants afin de préserver leur sécurité et d'optimiser l'efficacité de l'essai. Ils garantissent l'homogénéité des groupes étudiés et permettent d'avoir une réponse fiable aux questions précises déterminées par le protocole, permettant ainsi de faire avancer les connaissances.

 

Préalablement à toute inclusion, les participants doivent être soumis à un examen médical obligatoire qui doit être adapté à l'essai concerné et dont les résultats doivent être communiqués aux participants soit directement, soit s'ils le souhaitent, par l'intermédiaire de leur médecin traitant.