Un placebo (du latin « je plairai ») est une forme pharmaceutique ne renfermant pas de principe pharmacologiquement actif, mais qui ressemble en tous points au produit testé. Il est présenté au participant comme « efficace » alors qu'il est  dénué de principe pharmacologiquement actif. Il est donné avec la même fréquence, pour la même durée et a le même goût, la même couleur que le produit testé. L'administration d'un placebo entraîne « l'effet placebo ». C'est un effet « subjectif »  qui correspondant à la confiance qu'a le participant dans les effets potentiels d'un produit. Cet effet est également le résultat de la prise en charge du participant par l'équipe de recherche clinique (médecin, infirmier, pharmacien, etc.). Un patient est dit "placebo-répondeur" lorsque l'intensité de ses symptômes diminue sous l'effet du placebo.
Le placebo dans un essai a deux rôles : assurer la similitude des deux groupes pour réaliser le double insu, et créer les conditions nécessaires à l'apparition de l'effet placebo chez les patients du groupe contrôle dans le but de prendre en compte ce facteur de confusion dans l'analyse finale des résultats.