Grâce au soutien de l'AFM, un essai dans l’amyotrophie spinale (SMA) va débuter très prochainement dans 3 centres hospitaliers français. Il s’agit d’un essai multicentrique, ouvert (tous les patients recevront le traitement), chez 20 enfants et jeunes adultes SMA de type Ibis, II et III.
Cet essai a un double objectif :- évaluer la tolérance de TRO19622
- mesurer la quantité de TRO19622 dans le sang.
La durée de l’étude est de 3 mois par patient. 10 patients recevront la dose de 125 mg, puis éventuellement 10 autres patients recevront la dose de 250 mg.
6 consultations à l'hôpital sont planifiées, dont 2 donnant lieu à des hospitalisations (une de 48 heures lors de la première prise de TRO19622, puis une de 24 heures un mois après le début de l'étude). Ces hospitalisations et 4 visites à domicile réalisées au cours de l'étude par des infirmières sont nécessaires afin d’effectuer des prélèvements sanguins.
Dans la mesure où le produit n’a pas encore été utilisé chez l’enfant, ceci est un préalable nécessaire afin de savoir si la dose, donnée oralement, fournit une quantité de TRO19622 dans le sang compatible avec une bonne efficacité et ne provoque pas d’effets inappropriés.
Par ailleurs, 5 consultations chez des cardiologues de ville sont prévues pour effectuer des électrocardiogrammes.
Il est nécessaire que 20 enfants ou jeunes adultes participent à cet essai, lesquels doivent répondre à un certain nombre de
critères, dont : âgés de 6 à 25 ans, atteints d’une SMA de type Ibis, II ou III (diagnostic confirmé par une analyse génétique) ; pas d’insuffisance hépatique, d’insuffisance rénale ou d’insuffisance cardiaque grave ; pas de pneumopathie en cours; pas de traitement concomittant avec tout autre produit à l’essai pour la SMA etc…
Si votre enfant ou vous-même présentez ces critères d’inclusion, si lui et/ou vous êtes volontaires, vous pouvez contacter les consultations dans lesquelles se déroule cette recherche. Le médecin analysera précisément si l’entrée de votre enfant ou votre entrée dans l’essai est possible ou pas.
Les coordonnées des différentes consultations à contacter pour participer à cet essai sont les suivantes :
- Garches (Hôpital Raymond Poincaré) : Pr Estournet - 01 47 10 78 90
- Lille (Hôpital Roger Salengro ) : Dr Cuisset - 03 20 44 40 57
- Marseille (CHU La Timone) : Pr Chabrol - 04 91 38 79 42
Les données de cette première étude seront analysées et permettront d’ajuster les doses de TRO19622 pour une future étude clinique évaluant l'efficacité du traitement.
> Télécharger le résumé du protocole de l'essai clinique.
(cliquez sur "Essais cliniques" et dans le menu déroulant sélectionnez "France")
Merci pour votre engagement !
| 
Imprimer la page.
Envoyer la page à un ami.