Les médicaments comprennent les molécules classiques produites par synthèse chimique ou extraites à partir d'organismes biologiques et, plus récemment, les produits de thérapie cellulaire et génique.
Les médicaments évalués dans le cadre d'essais soutenus par l'AFM ont des origines variables. Certaines molécules sont déjà à la disposition du corps médical et sont commercialisées pour traiter des malades atteints d'une pathologie déterminée. Des travaux complémentaires peuvent suggérer ultérieurement un intérêt pour une maladie neuromusculaire.
Dans d'autres cas, la molécule intéressante est nouvelle, c'est à dire qu'elle n'a jamais obtenu d'autorisation de mise sur le marché. Là aussi, des travaux précliniques peuvent suggérer un potentiel pour le traitement des maladies neuromusculaires. Le programme de recherche sera plus long, car toutes les étapes du développement devront être réalisées.
Il faut en général sept à douze ans pour qu'une nouvelle molécule devienne un médicament commercialisé, par une succession d'étapes visant à évaluer la sécurité du malade et l'efficacité du produit.

Les produits de thérapie génique sont des produits pharmaceutiques et constituent une nouvelle classe de produits. Ils sont eux aussi évalués sur leur qualité, leur sécurité et leur efficacité. Tout comme les médicaments "classiques", ils suivent un plan de développement mais il s'agit dans ce cas là du plan de développement d'un vecteur porteur d'un "gène médicament" et non d'une molécule chimique. Les études pré-cliniques, notamment toxicologiques, sont particulièrement importantes et constituent là aussi un préalable indispensable aux essais chez l'être humain. En parallèle, il faut développer des méthodes de production et de contrôle de ce vecteur qui est le plus souvent d'origine viral.