L'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps) s'est substituée à l'Agence du médicament depuis mars 1999. Sa mission : garantir que l'évaluation et le contrôle des produits de santé (dont les médicaments mais aussi les produits de thérapie génique et cellulaire, par exemple, ou les organes, tissus et cellules) soient menés en toute indépendance et avec une rigueur scientifique irréprochable.
Lorsqu'un produit semble présenter un danger pour la santé, dans ses conditions normales d'emploi, l'agence peut suspendre, restreindre ou interdire toute activité portant sur ce produit, en fixant des conditions particulières d'utilisation.
Les produits médicamenteux que développe Généthon sont tous destinés à traiter des maladies génétiques rares. Ils feront l'objet d'une demande auprès du Comité des Médicaments Orphelins avant d'être évalués par l'Agence Européenne du Médicament à Londres.

La Commission Européenne a publié le 23 avril 2003 des indications détaillées appelées par la directive 2001/20/CE concernant le rapprochement des dispositions législatives, réglementaires et administratives des Etats membres relatives à l’application de bonnes pratiques cliniques dans la conduite d’essais cliniques de médicaments à usage humain, dite directive essais cliniques de médicaments.

Il s’agit de recommandations élaborées en vue d’une harmonisation au sein des Etats membres des procédures de déroulement des essais cliniques.