Repère Savoir & Comprendre, mars 2006
Les essais thérapeutiques sont une étape incontournable dans le développement d’une nouvelle thérapeutique chez l’homme. Parce qu’ils sont tenus de garantir une sécurité et une qualité optimale, leur mise en place est très encadrée, nécessite l’autorisation d’instances éthiques et administratives, et une organisation très précise faisant intervenir un grand nombre d’acteurs qualifiés.
L’entrée dans un essai thérapeutique est donc soumise à des critères spécifiques qui n’ont rien d’arbitraire.
Mais s’engager dans un essai thérapeutique représente souvent beaucoup plus que l’idée de contribuer aux progrès de la recherche, et tout particulièrement pour une personne atteinte d’une maladie où les traitements font défaut.
Les questions soulevées sont nombreuses et à la hauteur des enjeux suscités.
Ce document rédigé à l’occasion de la 4e journée nationale sur les maladies neuromusculaires du 1er avril 2006 organisée par l’AFM et intitulée “Essais cliniques en général, thérapeutiques en particulier” donne un éclairage sur certaines des questions poséespar les personnes concernées par les maladies neuromusculaires.

L'émergence des maladies rares, AFM, 2001 (annexe 9, p.33)

L'émergence des maladies rares, AFM, 2001 (annexe 8, p.31)

Ce document présente les principales voies de recherche de molécules et les différentes étapes de la recherche et du développement

Poster JDF, AFM, 2000
Les études scientifiques à réaliser avant la mise en route d'un essai thérapeutique.

Poster JDF, AFM, 2000
Les 4 grandes étapes ou phases d'un essai thérapeutique.

Poster JDF, AFM, 2000
Des explications simples pour bien comprendre ce qu'est un essai thérapeutique, comment il se déroule, qui y participe, ses enjeux et ses contraintes...

Ce document présente les méthodes mises au point par les scientifiques et les médecins pour tester l'efficacité d'un médicament.

Poster JDF, AFM, 2000
Une nouvelle technologie pour la recherche d'hypothèses thérapeutiques dans les maladies neuromusculaires.

Poster JDF, AFM, 2000
Un procédé industriel de pointe pour identifier de nouvelles substances qui deviendront peut-être les médicaments de demain.