Aujourd’hui, l’AFM contribue financièrement à 34 essais cliniques en cours ou en préparation sur des maladies différentes :
- maladies neuromusculaires
- maladies neurologiques ou neurodégénératives : leucodystrophies, maladie de Huntington, ataxie de Friedreich, maladie de San Filippo (2 types différents)
- maladies du sang et du déficit immunitaire : drépanocytose, thalassémie, porphyrie, déficit en ADA, syndrome de Wiskott-Aldrich, maladies auto-immunes compliquées d’une myélodysplasie secondaire
- maladies de la peau : épidermolyse bulleuse (2 formes différentes)
- maladie de la vision : Amaurose de Leber
- maladie du vieillissement : progeria
- l’infarctus du myocarde

Ces essais sont répartis entre :
- la thérapie génique (50%) pour corriger la mutation génétique et produire la protéine manquante ou déficiente
- la thérapie cellulaire pour régénérer les tissus malades (20%)
- la pharmacologie classique (30%) avec des molécules déjà utilisées pour d’autres maladies mais susceptibles d’apporter un bénéfice pour les maladies neuromusculaires, ou des molécules nouvelles susceptibles de s’attaquer à la cause directement ou aux conséquences de l’atteinte génétique.