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Quelques résultats
 - Espoir pour la progeria, une maladie rare du vieillissement accéléré
Cinq ans après l’identification du gène responsable, des chercheurs espagnols (équipe de Carlos Lopez-Otin, Faculté de Médecine de l’Université d’Oviedo) et français (équipe de Nicolas Lévy, Inserm UMR_S 910 « Génétique médicale et génomique fonctionnelle »/AP-HM, Marseille) ont validé chez la souris un traitement pour la progeria, une maladie rare provoquant un vieillissement accéléré et prématuré. Ce traitement qui combine deux molécules pharmacologiques existantes permettrait de ralentir l’évolution de cette maladie, face à laquelle la médecine était jusqu’alors impuissante.
Une avancée majeure pour les familles touchées par cette maladie incurable et, plus largement, pour la compréhension (et peut-être le ralentissement) du vieillissement normal.
Ces travaux ont reçu le soutien financier déterminant de l’AFM grâce aux dons du Téléthon.
Quinze enfants européens devraient progressivement intégrer l'essai de traitement qui a débuté en octobre 2008.
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- Le potentiel thérapeutique des cellules souches fortement confirmé en 2008
Le leadership du laboratoire I-Stem s'est confirmé dans ce domaine en 2008. L'équipe d'Anselme Perrier a ainsi réalisé une première greffe de cellules souches embryonnaires humaines chez un animal modèle de la maladie de Huntington. Les chercheurs ont transformé ces cellules en un type de neurones spécifiquement touchés dans la maladie de Huntington. De même, Michel Pucéat a poursuivi avec succès ses travaux sur l'utilisation de cellules embryonnaires humaines dans le traitement de l'infarctus du myocarde. Un modèle de coeur in vitro (appelé organotypique) est en cours de développement.
Enfin, en décembre 2008, les équipes d'I-Stem ont réalisé le premier criblage moléculaire à haut débit sur des cellules souches embryonnaires. Cette première étude a concerné les cellules modèles de la dystrophie myotonique de Steinert croisées avec 1 120 molécules chimiques. 5 molécules ont montré un intérêt thérapeutique. L'analyse est en cours. |
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