Les cellules souches, adultes comme embryonnaires représentent une piste thérapeutique d’avenir pour les maladies neuromusculaires et plus largement l’ensemble des maladies rares ou fréquentes.

L’année 2005 a été marquée par le lancement à Evry du projet I-Stem du Dr Marc Peschanski.
Issu d’une collaboration entre l’AFM, Généthon, l’Inserm, Génopole et l’Université d’Evry, I-Stem avait pour objectif de valider, d’ici fin 2006, la pertinence et la faisabilité des recherches sur les cellules souches embryonnaires.
I-Stem a obtenu, début 2005, la première autorisation à travailler sur les cellules souches embryonnaires en France, à partir de lignées de cellules importées de l’étranger. En juin 2006, ce laboratoire a reçu l’autorisation de l’Agence de la biomédecine pour construire une banque de lignées de cellules mutées pouvant servir de modèles pour l’étude des maladies monogéniques.
En septembre 2006, l'Inserm rendait une évaluation positive sur le projet qui s'est concrétisée par la création d'un unité dédiée U861-Istem et l'extension du programme I-stem voté par le conseil d'administration de l'AFM le 22 septembre. I-Stem est maintenant un grand programme de recherche soutenu par l'Inserm, l'AFM, Génopole et les collectivités.
Dans le cadre de son plan de développement 2007-2010, I-stem se développe en prenant possession de 1 600m2 de laboratoires rénovés et équipés par l'AFM. Il a également acquis un volumineux robot de criblage à haut débit financé par l'Inserm, l'AFM et les collectivités et qui devient la base d'une plateforme unique en France dans ce genre de structure. Elle servira au criblage des molécules sur les cellules souches (adultes ou embryonnaires) afin de promouvoir des applications thérapeutiques dans les maladies monogéniques.
L’équipe de Michel Pucéat, au sein d’I-Stem, a démontré la capacité des cellules souches embryonnaires à se différencier en cellules cardiaques au sein des coeurs défaillants de rats (Publication dans Stem Cells en juin 2007).

L’investissement de l’AFM dans le domaine des cellules souches se traduit également par des collaborations avec l’Institut Cochin (Paris), l’Institut de Biothérapie à Montpellier, à l'Institut San Raffaele (Milan...) et, au sein du laboratoire Généthon, où une équipe est spécialement dédiée aux recherches sur ces cellules.

Par ailleurs, l’Institut de Myologie a déposé, fin 2007, une demande de renouvellement de l’unité de David Sassoon «Groupe myologie-UMRS 787», dont l’objectif est d’identifier les mécanismes cellulaires et moléculaires du comportement des cellules souches musculaires et d’appliquer ces résultats aux modèles génétiques et aux pistes thérapeutiques.