Créé par l'AFM en 1990 et financé quasi-exclusivement par les dons du Téléthon, le laboratoire Généthon, situé à Evry (91), a pour mission de mettre à la disposition des malades, atteints de maladies rares notamment neuromusculaires, des traitements innovants de thérapie génique. Après avoir joué un rôle pionnier dans le décryptage du génome humain, Généthon est aujourd'hui, avec plus de 200 chercheurs, médecins, ingénieurs, spécialistes des affaires réglementaires..., l'un des principaux centres internationaux de recherche et de développement pré-clinique dans le domaine de la thérapie génique.