Pour favoriser l'application à l'Homme des thérapies innovantes, l'AFM s'attache à soutenir l'émergence de nouveaux pôles, le développement de sites de compétences autour des thérapies génique et cellulaire, fédérant les initiatives publiques et privées. Elle poursuit par ailleurs son soutien aux pôles existants (Généthon, Institut de Myologie, I-Stem). - Plateformes de production
L’AFM investit fortement dans la mise en place de centres de production de vecteurs ou de cellules, notamment à usage clinique. Ainsi,
Généthon a obtenu, en 2007, la labellisation par l’Afssaps de son 2e site de production aux
normes BPF (Bonnes pratiques de fabrication). Le laboratoire, financé à plus de 90 % par l’AFM, est désormais structuré pour la préparation, la transformation, la conservation, la libération et la distribution de produits de thérapies génique et cellulaire utilisés à des fins thérapeutiques chez l’homme. Généthon a été le premier laboratoire non pharmaceutique à bénéficier de cette labellisation et est maître d’oeuvre d’un ambitieux projet de création, sur le site d’Évry, d’un centre de production préindustriel (Projet Gamma). Parce qu’il existe un fort besoin à l’échelon européen et international, l’AFM soutient également la construction d’Atlantic Bio GMP (ABG), une plateforme nantaise de production de vecteurs viraux pour des essais de thérapie génique de phases I/II, axée prioritairement sur le traitement de maladies rares, qui devrait entrer en activité début 2009.
Cet investissement s’inscrit dans la droite ligne du soutien apporté depuis 1997 au
laboratoire de thérapie génique du CHU de Nantes et à son centre de production de vecteurs pour la recherche (2 600 lots produits en 10 ans).
Par ailleurs, un
partenariat avec la société Myosix permet la mise à disposition gratuite aux équipes de lots de myoblastes pour la thérapie cellulaire.
L’AFM soutient également
à l’Institut de Myologie une plateforme de culture cellulaire capable de produire des lignées immortalisées de myoblastes pour la recherche.
- Centres d'investigation clinique
L’AFM a également contribué à la mise en place de Centres d’investigation clinique (CIC) intégrés en biothérapie, lancés à l’initiative de l’Inserm et de la DHOS (Direction de l’hospitalisation et de l’organisation des soins). 5 d’entre eux (Nantes, Montpellier, Necker, Saint-Louis et Henri-Mondor) sont financés par l’Association pour l’accueil d’essais cliniques pour les maladies rares.
L’AFM soutient une importante plateforme de criblage pharmacologique pour les maladies neuromusculaires (CNRS, Lyon et Inserm, Paris). Celle-ci utilise le modèle C. elegans (ver parasite nématode) qui partage plus de 50 % de son génome avec l’homme afin de rechercher
dans la pharmacopée existante et dans les chimiothèques, des médicaments actifs et de caractériser leur mode d’action. Ainsi, en 2007, 20 molécules intéressantes pour la myopathie de Duchenne ont été identifiées et sont en cours de validation chez la souris.
Par ailleurs, l’un des bras armés de l’AFM, I-Stem, est doté d’un système automatique de culture de cellules permettant de cribler les chimiothèques d’intérêt pharmaceutique. Cet automate peut effectuer de 10 000 à 40 000 tests par campagne de criblage.
Des partenariats sont également engagés avec les écoles vétérinaires de Nantes et de Maisons-Alfort pour le développement préclinique sur des modèles animaux de maladies rares (myopathies, mucopolysaccharidoses, rétinites…).
Enfin, l’Association soutient le développement de bases de données destinées à recueillir des informations cliniques et génétiques sur les différentes mutations dans les maladies neuromusculaires. Ces bases constituent un outil crucial pour le choix des maladies éligibles, des patients à inclure dans un essai thérapeutique et pour l’élaboration des critères d’évaluation de l’essai. Ainsi, le logiciel Universal Mutation Database (UMD), créé avec le soutien de l’AFM, s’est imposé comme le système de référence utilisé par le réseau d’excellence TREAT-NMD.
- GIS-Institut des Maladies Rares
Au-delà du financement d’essais thérapeutiques sur des maladies rares « modèles », l’AFM apporte son soutien à l’Institut des Maladies Rares, groupement d’intérêt scientifique qu’elle a contribué à créer en 2002 et dont elle est, depuis, le financeur majoritaire. L’Association est notamment partie prenante de l’appel d’offres commun sur les maladies rares, lancé avec l’Agence nationale de la recherche. Parmi les projets sélectionnés par le GIS-Maladies Rares, l’AFM a souhaité financer des programmes relatifs à la maladie de Crigler-Najjar, l’immunodéficence WAS, la myopathie de Duchenne, les syndromes myasthéniques congénitaux et les dysferlinopathies.
Enfin, en 2007, l’AFM est devenu l’un des membres fondateurs de la Fondation Imagine, créée au sein de l’hôpital Necker pour favoriser les passerelles entre recherche et soins dans le but d’améliorer le diagnostic et le traitement des enfants atteints de maladies génétiques.
| 
Imprimer la page.
Envoyer la page à un ami.