Après des années de désespoir, l’espoir commence à poindre dans la lutte contre les maladies neuromusculaires. Cependant, le transfert des thérapies, des paillasses des laboratoires au chevet des malades, est jalonné d’écueils qui demandent à être surmontés. C’est pour identifier et dépasser ces goulots d’étranglement que l’AFM a réuni au Génocentre, du 15 au 17 janvier dernier, plus de 160 experts des maladies neuromusculaires. Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM, dresse un premier bilan de ces rencontres qui devraient stimuler les collaborations internationales.

Pourquoi l’AFM a-t-elle organisé un tel colloque aujourd’hui ?
Serge Braun : Ce colloque s’inscrit dans une dynamique de rassemblement des forces pour aboutir au plus vite aux traitements. Ainsi, le 13 janvier, l’AFM, la MDA (Muscular Dystrophy Association – Etats-Unis), le PPMD (Parent Project Muscular Dystrophy – Etats-Unis) et l’UPPMD (United Parent Project Muscular Dystrophy – Pays-Bas) ont signé une « Alliance Internationale pour une Recherche Coordonnée sur la Myopathie de Duchenne ». Par ailleurs, dans la foulée du colloque, les 18 et 19 janvier, le Génocentre a accueilli la réunion de lancement de Treat NMD, le réseau d’excellence européen. Or, avec la multiplication des pistes thérapeutiques, des goulots d’étranglement apparaissent lors du transfert des recherches à la clinique. En d’autres termes, les thérapies potentielles ont du mal à devenir des médicaments à part entière. Il nous a donc paru opportun d’identifier ces freins et d’inciter les scientifiques à discuter entre eux afin de trouver des solutions et créer la dynamique nécessaire au lancement du réseau international de collaboration.

Quand l’idée d’un réseau européen pour le traitement des maladies neuromusculaires est-elle née ?
Françoise Salama : Cela faisait quelque temps que nous avions souhaité que les aspects thérapeutiques soient abordés au sein des workshops [des séminaires, ndlr.] de l’ENMC [European Neuromuscular Centre, ndlr]. Nous avions déjà introduit quelques workshops de ce type avec Victor Dubowitz, puis un réseau sur les essais cliniques, le Clinical trial network, avec Richarg Hughes. Cependant, ceux-ci étaient orientés surtout vers la pharmacologie et la prise en charge, et peu vers les nouvelles thérapies. Aussi, quand en mai 2004, Fabrizia Bignami et Yann Le Cam d’Eurordis [l’Organisation européenne pour les maladies rares, ndlr.] nous informent des possibilités offertes par le dernier appel d’offre du 6^e PCRD, suite à une visite de Catherine Berens et Alain Van Vossel au COMP [Le Comité pour les médicaments orphelins, ndlr.], nous y avons vu un moyen de recentrer l’effort européen sur les nouvelles thérapies et, accessoirement, de poursuivre EuroBioBank, le réseau européen de banques de matériel biologique humain (ADN, tissus, cellules) pour la recherche sur les maladies rares.

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