Dans la thérapie cellulaire, de nouvelles pistes émergent, notamment à travers les cellules souches. Parce qu'elles ont une capacité à se transformer en différents types de cellules, ces cellules offrent des perspectives thérapeutiques prometteuses pour reconstruire un organe ou un tissu lésé.

L'AFM a donc considérablement renforcé son action dans le domaine des cellules souches :

>>Programme visant à caractériser les cellules souches, à étudier leur prolifération, leur plasticité et leur capacité à régénérer certains organes.
Au-delà des greffes de myoblastes (cellules souches du muscle) appliquées dans les maladies neuromusculaires (myopathie de Duchenne, dystrophie musculaire oculo-pharyngée, dystrophie facio-scapulo-humérale), d'autres cellules souches peuvent être utilisées dans les maladies dégénératives du foie, du système nerveux, des déficits immunitaires...
Ces travaux sont menés avec le soutien de l'AFM dans son laboratoire Généthon, à l'Institut Cochin à Paris dirigé par le Pr. Axel Kahn (cellules souches adultes) (convention signée en septembre 2004. Financement AFM 500 000 euros provisionnés en 2002 et 2003) et à l'Institut de Recherche en Biothérapie de Montpellier dirigé par Bernard Klein (cellules souches multipotentes embryonnaires et adultes). Cet Institut accueillera dès 2007 des équipes de recherche fondamentale, des cliniciens et des biotechs. Financement AFM 2004 pour la construction d'un laboratoire P3 : 185 000 euros.
Ces projets complètent la recherche développée par le groupe cellules souches de Généthon.
Une active recherche est en effet menée à Généthon, en collaboration avec des chercheurs italiens et américains, pour mettre au point des greffes de cellules souches de moelle osseuse. Dans un premier temps, l'objectif est de parvenir, chez l'animal, à coloniser les muscles atteints à partir de cellules souches dans la circulation sanguine. Il faudra aussi repérer dans la moelle osseuse ces cellules de type embryonnaire susceptibles de fournir les cellules musculaires et identifier les facteurs qui poussent ces cellules souches à devenir des fibres musculaires. A l'avenir, on pourrait envisager des greffes de cellules souches de moelle osseuse prélevées chez des donneurs compatibles afin de limiter le plus possible les réactions immunitaires du receveur. Une autre approche serait de prélever sur le malade lui-même de la moelle osseuse, de sélectionner les cellules précurseurs du muscle, de les modifier par thérapie génique et de les réinjecter au malade, évitant ainsi certaines réactions immunitaires.