Dans les années à venir, la thérapie génique concernera de plus en plus de maladies et de malades et nécessitera de plus en plus de vecteurs. Les vecteurs, sorte de véhicules, permettent le transfert des gènes thérapeutiques pour remplacer dans les cellules les gènes défectueux.
Généthon,  le laboratoire de l’AFM dédié depuis 1997 à la mise au point des thérapies génique et cellulaire et financé grâce à vos dons, construit donc actuellement un centre de bioproduction de vecteurs de thérapie génique à grande échelle sur la Génopole d’Evry.

Cet établissement de 5 000 m2 va permettre de produire des lots de vecteurs en quantité plus importante pour des essais de thérapie génique de phase II, dont l’objectif est de s’assurer de l’absence de toxicité d’un traitement et d’en vérifier l’efficacité; mais aussi d’envisager, à terme, des essais de phase III pour évaluer le rapport bénéfice/risque du produit.

En multipliant les volumes de production par un facteur de 5 à 10 par rapport aux capacités actuelles de l’Etablissement de thérapie génique et cellulaire (ETGC) de Généthon, ce centre est un pas de plus vers l'échelle industrielle.

Grâce à vos dons, l’AFM peut financer ce projet stratégique : ce type de structure dédiée à la thérapie génique est quasiment unique en Europe et aux Etats-Unis. Le budget investi est proportionnel aux ambitions du projet.

Ce centre de production est financé par la Région Ile-de-France, le conseil Général de l’Essonne et Génopole à hauteur d’environ 27,7 millions d’euros et par l’AFM à hauteur de 4,7 millions d’euros. C’est l’AFM qui en portera par la suite les coûts de fonctionnement (plusieurs millions d’euros par an).
La structure devrait être en mesure de fonctionner à plein régime en 2011, après la phase de contrôle et de labellisation des locaux.

L'AFM contribue également au financement, depuis plusieurs années, de sites de compétences reconnues, notamment : le pôle nantais d’infrastructures, composé d’un laboratoire de vectorologie, d’une unité de thérapie génique et cellulaire, d’une plateforme pour l’étude du transcriptome musculaire et d’un centre d’expérimentation préclinique sur des modèles et d’un centre d’expérimentation préclinique sur des modèles de maladies rares, le Centre médical universitaire de Genève, site de référence pour les lentivirus, et le Centre de thérapie génique (LPVU) à Barcelone.

L'AFM soutient, tant sur le plan méthodologique que sur le plan financier, le passage à l'expérimentation clinique pour l'amaurose de Leber (F.Rolling, nantes), les maladies de Hurler et Sanfilippo (JM. Heard; O.Danos, Paris), la myopathie de Steinert (J.Puymirat, Québec), la myopathie de Duchenne (Transgène, Starsbourg; Prosensa, Hollande).