L’AFM poursuit son soutien aux projets visant à surmonter les obstacles identifiés : améliorer les vecteurs, assurer leur diffusion dans l’ensemble de l’organisme, les produire dans des conditions permettant des essais cliniques…
Ainsi elle contribue au financement, depuis plusieurs années, de sites de compétences reconnues, notamment : le pôle nantais d’infrastructures, composé d’un laboratoire de vectorologie, d’une unité de thérapie génique et cellulaire, d’une plateforme pour l’étude du transcriptome musculaire et d’un centre d’expérimentation préclinique sur des modèles et d’un centre d’expérimentation préclinique sur des modèles de maladies rares, le Centre médical universitaire de Genève, site de référence pour les lentivirus, et le Centre de thérapie génique (LPVU) à Barcelone.

L'AFM soutient, tant sur le plan méthodologique que sur le plan financier, le passage à l'expérimentation clinique pour l'amaurose de Leber (F.Rolling, nantes), les maladies de Hurler et Sanfilippo (JM. Heard; O.Danos, Paris), la myopathie de Steinert (J.Puymirat, Québec), la myopathie de Duchenne (Transgène, Starsbourg; Prosensa, Hollande).

Par ailleurs, des recherches concernant la vectorologie et l’immunologie sont également menées au sein de Généthon, le laboratoire de l’AFM dédié depuis 1997 à la mise au point des thérapies génique et cellulaire. Celui-ci explore également des pistes innovantes dans le transfert de gène thérapeutique ou la chirurgie du gène.