Dans le cas des maladies génétiques, la thérapie génique consiste à remplacer la fonction du gène défectueux ou manquant par celle du gène thérapeutique. Les chercheurs ont développé différents types de vecteurs et de techniques permettant le transfert de gènes : vecteurs viraux (virus dont les éléments pathogènes sont remplacés par le gène-médicament), vecteurs synthétiques (composés chimiques se liant au gène thérapeutique) et des techniques « physiques » (électroporation, biolistique...). Chaque méthode présente des avantages et des inconvénients. Une des originalités de Généthon est de travailler sur l'ensemble de ces vecteurs afin d'exploiter l'intérêt de chaque vecteur et de les utiliser pour des maladies appropriées.
Pour comprendre comment transférer, de façon optimale, un gène dans une cellule pour corriger une pathologie déterminée, cliquez sur l'animation.

Créé en 1990 par l'AFM grâce aux dons du Téléthon, Généthon est un centre de recherche et d’application sur les thérapies géniques. Il intègre également ses activités de recherche autour des cellules souches. Généthon ne se contente pas d'être un fournisseur de vecteurs pour les laboratoires via le GVPN, il se donne les moyens de collaborer à la recherche clinique.
Son site web, destiné essentiellement aux chercheurs et aux partenaires de Généthon, propose, notamment une information complète sur les activités de «recherche et développement» et de «production et service », avec une présentation des unités de recherche, des équipes, des activités et du bilan.