Il faut souligner le caractère novateur de cette thérapie. Toutes les thérapies innovantes nécessitent une période d'expérimentation au cours de laquelle il peut y avoir des échecs dont il faut savoir tirer parti pour continuer à progresser. Pour comprendre cette démonstration de faisabilité de la thérapie génique, cliquez sur l'animation.

Créé en 1990 par l'AFM grâce aux dons du Téléthon, Généthon est un centre de recherche et d’application sur les thérapies géniques. Il intègre également ses activités de recherche autour des cellules souches. Généthon ne se contente pas d'être un fournisseur de vecteurs pour les laboratoires via le GVPN, il se donne les moyens de collaborer à la recherche clinique.
Son site web, destiné essentiellement aux chercheurs et aux partenaires de Généthon, propose, notamment une information complète sur les activités de «recherche et développement» et de «production et service », avec une présentation des unités de recherche, des équipes, des activités et du bilan.