Intégrer dans une cellule un gène fonctionnel pour compenser le dysfonctionnement d'un gène défectueux : c'est la thérapie génique proprement dite. Le principal problème aujourd'hui concerne les vecteurs. Ce n'est pas la stratégie du transfert de gènes qui est à remettre en cause, mais plutôt les outils utilisés.

Créé en 1990 par l'AFM grâce aux dons du Téléthon, Généthon est un centre de recherche et d’application sur les thérapies géniques. Il intègre également ses activités de recherche autour des cellules souches. Généthon ne se contente pas d'être un fournisseur de vecteurs pour les laboratoires via le GVPN, il se donne les moyens de collaborer à la recherche clinique.
Son site web, destiné essentiellement aux chercheurs et aux partenaires de Généthon, propose, notamment une information complète sur les activités de «recherche et développement» et de «production et service », avec une présentation des unités de recherche, des équipes, des activités et du bilan.